의약품 허가 심사에서 활용되는 ‘환자경험자료’의 유형과 개념 등을 정리한 가이드라인이 제정됐다.
식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 환자의 경험을 의약품 개발 및 허가심사에 체계적으로 반영할 수 있도록 ‘환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인’을 30일 제정했다고 밝혔다.
환자경험자료는 질병, 상태 또는 치료가 환자의 삶에 미치는 영향 및 치료에 대한 환자의 선호 등을 포함하는 정보로서, 환자, 보호자 또는 간병인 등의 경험을 반영하는 자료를 말한다.
기존에도 임상시험에서 환자의 피로감, 보행능력, 삶의 질 등을 평가한 자료가 의약품 허가심사에 활용돼 왔다.
식약처 관계자는 “기존에도 환자경험자료를 의약품 허가심사 과정에서 제출받아 검토해 왔다”며 “이번 가이드라인은 국내외 동향을 바탕으로 환자경험자료의 유형을 정리하고, 의약품 개발부터 허가심사와 시판 후 관리까지 단계별 활용 방안과 자료 수집 시 고려사항을 제시한 것”이라고 설명했다.
다만 환자경험자료 제출은 의무사항이 아니다. 식약처는 제출된 자료를 의약품의 안전성과 유효성을 평가하는 기존 과학적 근거를 보완하는 자료로 활용할 수 있다.
가이드라인에는 △환자 보고 결과, 환자선호도 정보, 환자참여활동 기반 자료, 관찰 설문조사 등 환자경험자료의 주요 유형 △의약품 개발 초기부터 시판 후 단계까지 활용 방안 △자료 생성·수집·분석 시 주요 고려사항 등이 담겼다.
이번 가이드라인은 ‘2026 식의약 안심 60대 과제’의 일환으로, 산업계와 학계, 환자단체 등의 의견을 수렴해 마련됐다.
식약처 관계자는 “환자경험자료를 수집할 때는 사전에 계획을 세우고 환자에게 과도한 부담이 가지 않도록 하는 등의 고려가 필요하다”며 “가이드라인 마련 과정에서도 한국환자단체연합회, 한국백혈병혈액암환우회 등 환자단체와 의견을 나눴다”고 설명했다.
식약처는 이번 가이드라인 제정으로 환자경험자료 활용의 예측성을 높이고, 환자 의견을 허가심사에 반영해 규제 의사결정의 타당성을 높일 것으로 기대했다. 아울러 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에도 기여할 것으로 전망했다.
