항암세포 치료제 기업 큐로셀(372320)이 CRC01(안발캅타젠오토류셀, 안발셀)의 B세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 제1/2상 임상시험계획(IND) 변경승인을 식품의약품안전처에 신청했다고 27일 공시했다.
임상시험 명칭은 재발성 또는 불응성의 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험으로 기재됐다. 임상시험 단계는 한국 임상시험 제1/2상이다. 승인기관은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)이고, 실시국가는 대한민국, 실시기관은 서울성모병원 등으로 명시됐다. 대상질환은 재발성 또는 불응성의 성인 B세포 림프모구성 백혈병(B-ALL)이다. 변경승인신청일은 2026년 10월 27일이며, 임상 최초 승인번호는 제33544호로 기재됐다.
변경신청 사유는 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 품목허가에 따라 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 임상시험을 독립적이고 효율적으로 운영하기 위한 임상시험계획서 분리로 보고됐다.
임상1상의 목적이자 1차 지표는 CRC01의 내약성을 평가하고 이를 바탕으로 최대내약용량(MTD)과 2상 임상시험 권장용량(RP2D)을 결정하는 것으로 기재됐다. 임상2상은 독립적 평가에 의해 CRC01 투여 후 유효성과 안전성을 평가하며, 1차 지표는 완전 관해(CR)와 불완전 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi)를 합산한 전체 완전 관해율(OCR)로 명시됐다.
통계분석 방법은 1상의 경우 통계적 가설 검정을 시행하지 않는다. 2상은 CRC01 투여 후 3개월 방문을 완료하거나 그 이전에 중도탈락한 시점에 일차 분석을 시행하고, OCR에 대해 단측 97.5% 정규 근사 신뢰구간을 제시해 하한이 40%보다 크면 유효성을 입증한 것으로 판단한다고 기재됐다.
임상시험은 공개, 다기관, 단일군 디자인으로 수행되며, CRC01 투여 후 60개월 동안 일차 방문 평가를 진행한다. 60개월 방문 이전에 일차 방문 평가를 중단하는 대상자는 안전성 관찰을 위해 일차 방문 평가 종료방문(EOS1)을 진행한 뒤 이차 추적 방문 평가를 시작한다. 임상시험기간은 식품의약품안전처 및 임상시험심사위원회(IRB) 승인일로부터 약 86개월로, 대상자 등록 상황에 따라 변동될 수 있다고 명시됐다. 목표 시험대상자 수는 1상이 3개 용량군에 각 용량군당 3명 또는 6명으로 최대 18명, 2상이 중도 탈락률 20%를 가정해 CRC01 투약을 완료한 약 43명이다.
최초 IND 승인신청과 승인은 코스닥시장 상장(2023년 11월 9일) 전에 이뤄져 관련 공시가 제출되지 않았다고 기재됐다. IND 승인신청일은 2022년 1월 7일, 승인일은 2022년 3월 10일이다. 사실발생일인 2026년 10월 27일은 식품의약품안전처에 임상시험계획 변경승인신청서를 제출한 날짜이며, 변경 승인 시 관련 공시를 즉시 진행한다고 명시됐다.
큐로셀의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 1097억원, 부채총계 1047억원이며 자본총계 50억원이다. 영업손실은 363억원, 당기순손실은 463억원이다.
큐로셀은 2023년 11월 9일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 자연과학 및 공학 연구개발업이다.
종목 시세 정보에 따르면 큐로셀의 주가는 10월 27일 오후 5시 50분 기준 2만4600원이며, 전일 대비 1300원(+5.58%) 상승했다.
