바이오마커 기반 항암신약 기업 메드팩토(235980)가 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자를 대상으로 하는 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 변경 승인을 받았다고 19일 공시했다.
임상시험 명칭은 '재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 제1/2상 공개 다기관 임상시험'이다. 임상 단계는 미국 임상 1/2상이며, 실시 국가는 미국이다. 실시 기관은 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이 병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children's Hospital)으로 기재됐다. 변경승인 신청일은 2026년 9월 18일, 변경승인일은 2026년 10월 19일이며, 등록번호는 NCT05588648이다.
변경신청 사유는 200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적의 용량을 결정하기 위한 것으로 명시됐다. 회사는 변경승인일과 사실발생(확인)일이 미국 FDA의 가이드에 따라 임상 진행이 가능하다는 사실 확인을 대리인으로부터 전달받은 날이라고 밝혔다.
제1상의 목적은 청소년 및 성인 대상자에서 용량 제한 독성(DLT) 발생에 기반해 최대 내약 용량(MTD)과 2상 권장 용량(RP2D)을 결정하고, 백토서팁의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 제2상의 목적은 백토서팁 단독 요법의 항종양 활성을 평가하고, 각 용량 코호트에서 바이오마커와 임상적 유익성 간의 연관성을 평가하는 것으로 기재됐다.
시험은 다기관, 다국가, 공개 임상시험으로 설계됐다. 안전성 평가는 중대한 이상사례 발생과 임상실험실검사 결과 모니터링을 토대로 실시한다. 항종양 활성은 시험자가 RECIST 1.1로 평가한다. 종양반응에 대한 방사선학적 평가는 시험약 첫 투여일(C1D1, Day 0)부터 C7D1(25주차)까지는 2주기(8주 간격)마다, 이후에는 3주기(12주 간격)마다 실시한다. 전체생존기간(OS)은 연구 등록일부터 사망일까지의 기간으로 정의하며, Kaplan-Meier 방법으로 분석한다고 명시됐다.
제1상의 1차 지표는 다음과 같다. DLT의 발생률 및 양상, NCI CTCAE v5.0에 따라 등급을 분류한 이상반응(AE)의 발생률·양상·중증도, 신체 검진·활력 징후·실험실 결과·심전도(ECG)의 기저치 대비 변화다. 제2상의 1차 지표는 각 용량 코호트에서의 객관적 반응률(ORR)로, RECIST 1.1 기준에 따라 연구자가 평가한 전체 반응이 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR)에 해당하는 대상자의 비율이다.
통계분석 가운데 안전성 분석은 투여 기간 중 발생한 이상반응(TEAE)과 중대한 이상반응(SAE) 등을 대상으로 한다. 유효성 분석은 RECIST v1.1 및 iRECIST에 따라 연구자가 평가한 ORR을 바탕으로 수행하며, 점 추정치를 양측 정확 이항 95% 신뢰구간(CI)과 함께 제시한다고 기재됐다.
최초 대상자 등록일은 2023년 5월 1일이다. 최종 대상자 완료 예정일은 최종 대상자 등록(LSI) 후 3개월이며, 예상종료일은 2028년 2월 29일로 보고됐다. 예상종료일은 시험대상자 등록 진행 속도에 따라 변경될 수 있다고 명시됐다. 목표 시험대상자 수는 제1상의 경우 성인 최소 9명 및 청소년 최대 9명, 제2상의 경우 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명이다.
회사는 투자 유의사항으로 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있다고 기재했다. 또한 임상 및 품목허가 과정에서 기대에 미치지 못하는 결과가 나올 경우 상업화 계획을 변경하거나 포기할 가능성이 있다고 명시했다. 이번 공시 내용은 회사의 보도자료와 IR 자료로 활용된다고 기재됐다.
메드팩토의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 487억원, 부채총계 27억원이며 자본총계 460억원이다. 매출액은 39억원, 영업손실은 140억원, 당기순손실은 128억원이다.
메드팩토는 2019년 12월 19일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 자연과학 및 공학 연구개발업이다.
종목 시세 정보에 따르면 메드팩토의 주가는 10월 19일 오전 11시 40분 기준 3150원이며, 전일 대비 5원(+0.16%) 상승했다.
