심장 근육이 지나치게 두꺼워지고 세게 수축해 피가 빠져나가는 길이 좁아지는 아이들이 있다. 숨이 차거나 가슴이 아프고, 어지럽거나 실신할 수도 있는 ‘폐색성 비대성 심근병증(oHCM)’이다.
미국 식품의약국(FDA)은 9월 30일(현지시간) 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 캄지오스(Camzyos·성분명 마바캄텐) 적응증을 확대 승인했다. 이에 따라 체중 30kg 이상 소아도 운동 기능과 증상 개선을 위해 이 약을 쓸 수 있다. FDA가 소아 oHCM 치료제를 승인한 것은 이 제품이 처음이다.
먹는 ‘심장 마이오신 억제제’⋯과도한 수축 낮춰
폐색성 비대성 심근병증은 두꺼워진 심장 근육과 과도한 수축 때문에 좌심실에서 대동맥으로 피가 나가는 ‘좌심실 유출로(LVOT)’가 좁아진다. 소아 환자에게는 베타차단제나 칼슘채널차단제 등을 쓰고, 필요하면 두꺼워진 심장 근육을 줄이는 시술이나 수술을 고려해 왔다.
캄지오스는 먹는 ‘심장 마이오신 억제제’다. 심장 근육 수축에 관여하는 마이오신을 억제해 지나치게 강한 수축을 낮추고, 피가 나가는 통로의 막힘을 완화한다.
청소년 44명 3상⋯심장 혈류 막힘 지표 개선
승인 근거는 3상 임상시험 ‘SCOUT-HCM’이다. 증상이 있는 12세 이상 18세 미만 청소년 44명을 캄지오스군 23명과 위약군 21명으로 나눠 28주간 비교했다. 결과는 2026년 3월 국제학술지 《뉴잉글랜드 의학저널(New England Journal of Medicine)》에 실렸다.
28주 뒤 숨을 참고 힘을 주는 '발살바' 동작을 하며 좌심실 유출로의 압력차를 측정했다. 치료 전보다 줄어든 폭은 캄지오스군이 위약군보다 48.0mmHg 컸다. 이 압력차가 줄수록 심장에서 피가 빠져나가는 길의 막힘이 완화됐다는 뜻이다.
이상반응은 캄지오스군 78%, 위약군 81%로 비슷했다. 중대한 이상반응은 각 군 2명에게 나타났다. 좌심실박출률(LVEF)이 50% 아래로 떨어진 환자는 없었고 사망자도 없었다.
소아 안전성 자료는 체중 35kg 이상에서 확보됐다. FDA가 이번에 승인한 소아 범위는 체중 30kg 이상이다.
심장 수축 너무 떨어지면 심부전 위험
캄지오스는 심장 수축력을 낮추는 약이라 지나치게 작용하면 심부전 위험이 있다. 미국 허가사항에는 이에 대한 박스경고가 붙어 있다. 치료 전과 치료 중에는 심초음파로 좌심실박출률을 확인해야 한다. 미국에서는 위험평가·완화전략(REMS) 프로그램을 통해 투약을 관리한다.
한국에서는 2023년 5월 허가됐다. 현재 허가 대상은 NYHA II~III 단계의 증상성 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자다. 건강보험은 2024년 12월 1일부터 일정 조건을 충족한 성인 환자에게 적용된다. 소아 적응증은 아직 허가되지 않았다.
