온코닉테라퓨틱스는 자사 항암 신약 후보물질인 ‘네수파립’이 소세포폐암(SCLC)에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 희귀의약품(ODD)으로 지정했다고 24일 밝혔다.
네수파립은 앞서 2021년 췌장암, 2025년 위암 치료제로 FDA로부터 ODD 지정을 받은 바 있다. 여기에 소세포폐암이 추가되면서 네수파립이 다암종 항암 치료 신약으로서의 가능성을 다시 한 번 확인받았다고 회사 측은 평가했다.
FDA는 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거와 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 ODD 지위를 부여하고 있다. ODD 지위를 획득하면 허가 이후 7년간 독점권을 부여받을 수 있다.
온코닉테라퓨틱스에 따르면 소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률 때문에 대표적인 난치암으로 분류된다. 1차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 여전히 과제로 남아 있는 질환이다.
네수파립은 ‘PARP(Poly ADP-ribose polymerase)’와 ‘탄키라제(TNKS)’ 등을 동시에 저해하는 이중 작용방식을 지닌 물질이다. PARP는 DNA 단일 가닥의 손상 복구에 관여하는 효소이며 탄키라제는 생체 내 여러 신호 전달 경로(Wnt·Hippo 등)를 동시에 조절하는 효소로 알려진다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 “소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Wnt 또는 Hippo 등 일부 신호 전달 경로의 활성도가 높아지는 것으로 보고되고 있다”며 “이를 효과적으로 막을 수 있는 네수파립이 FDA로부터 좋은 평가를 받은 만큼 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
