제일약품의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스(이하 온코닉)가 개발 중인 차세대 항암신약 후보물질 ‘네수파립(Nesuparib)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품(ODD)으로 지정 승인을 받았다.
온코닉은 18일 “네수파립이 이번 희귀의약품 지정을 통해 위암 치료제 분야에서도 기술력과 혁신성을 인정받았다”고 밝혔다. 네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 FDA 및 국내 식약처에서 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.
네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 Tankyrase를 동시에 억제하는 ‘이중 저해’ 작용을 적용한 차세대 표적항암제다. PARP는 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포 생존을 돕는 역할을 한다. Tankyrase는 암세포 성장과 전이에 중요한 Wnt/β-카테닌 신호 경로를 조절하는데, 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다. 온코닉은 이러한 이중 표적으로 기존 PARP 저해제의 한계를 극복하고 치료가 어려운 암에서도 효과를 기대하고 있다.
업계에서는 FDA 희귀의약품 지정 승인율이 17.6%에 불과하다는 점을 고려할 때, 네수파립의 지정이 기술적으로 큰 의미가 있다고 평가한다. 실제로 FDA가 허가한 신약 중 희귀의약품 지정을 받은 후보물질의 최종 승인 비율이 높은 만큼, 네수파립의 상업화 가능성도 주목받고 있다.
FDA의 희귀의약품 지정은 ▲신속 심사(Fast Track) ▲조건부 승인(Accelerated Approval) ▲신약허가 심사 비용 면제 ▲연구개발 지원 ▲시장 독점권 연장 등의 혜택이 제공돼 신약 개발과 상업화를 앞당길 수 있다.
온코닉 관계자는 “동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품 지정을 받은 것은 네수파립의 높은 기술력과 항암 효과를 입증하는 것”이라며 “위암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 연구개발을 지속하겠다”고 밝혔다.
