이같은 내용은 앱토즈가 지난달 26일 연간 실적 발표를 통해 투스페티닙의 임상 데이터와 주요 이벤트를 공개하면서 알려졌다. 투스페티닙은 골수성 악성 종양에 작용하는 키나아제를 표적하는 혁신신약이다. 1일 1회 투여하는 경구용 치료제로 개발되고 있다.
앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자에게 투스페티닙을 단독 투여하거나 베네토클락스와 병용투여했다. 그 결과 단독 투여 시 베네토클락스 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 암이 관찰되지 않는 완전관해가 나타났고, 안전성 도 확인했다. 재발하거나 치료 효과가 없는 불응성 환자에게서도 우수한 안전성과 약물 반응이 확인됐다.
한미약품은 안전성 프로파일을 바탕으로 투스페티닙과 베네토클락스, 저메틸화제의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구(예비 소규모 연구)를 진행한다는 전략이다. 올해 여름 연구를 개시하고, 올해 말 열리는 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법의 초기 효능과 안전성 데이터를 발표할 계획이다. 내년 유럽혈액학회(EHA)에선 파일럿 연구 완료 결과와 투스페티닙 용량을 선정해 공개할 계획이다.
앱토즈의 윌리엄 라이스 회장은 "투스페티닙은 다양한 유형의 급성골수성백혈병 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "현재까지 임상 데이터를 기반으로 투스페티닙을 AML 환자 대상 1차 치료제로 개발하기 위해 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 설명했다.