다국적 제약기업 BMS가 개발한 '캄지오스(성분명 마바캄텐)'가 그 주인공으로, 1일 1회 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과가 확인됐다.
24일 한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 캄지오스가 식품의약품안전처로부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다.
캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(obstructive hypertrophic cardiomyopathy, oHCM)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제시키는 최초이자 유일한 치료제로 평가된다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선시킬 수 있다.
oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다.
증상은 호흡곤란 및 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다. 특히 10세~35세 사이의 젊은 성인이나 아동에게서 운동 중에 돌연 심장사를 야기할 수 있어 치명적이다.
현재 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높았다. 베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물 치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만 장기적인 개선 효과를 기대하기 어렵다는 한계가 있었다.
이외에도 비대해진 심근 부위를 수술로 제거하거나 알코올을 주입해 근육 부위를 괴사시키는 방법이 있지만 위험도가 높아 제한적으로 진행됐다.
삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 “oHCM은 예고 없이 돌연 심장사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 그동안 비대해진 심장 구조를 비침습적으로 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없어 환자들이 증상 악화를 경험하는 등 치료에 어려움이 많았다”고 설명했다.
이어 “캄지오스는 oHCM의 근본적인 발생 원인인 심장 마이오신을 조절할 수 있는 최초의 치료제로, 하루에 한 번 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과를 보여 환자들의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상 결과 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다. 더욱이 캄지오스 치료군의 약 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로(Left ventricular outflow tract, LVOT) 압력차가 개선됐다.