필라델피아 염색체는 9번과 22번 염색체의 일부 유전자가 서로 뒤바뀌어 만들어진 새로운 염색체를 말한다. 9번 염색체의 ABL1 유전자와 22번 염색체의 BCR 유전자가 합쳐져 BCR-ABL1 유전자가 된다.
만성골수성백혈병은 대부분 필라델피아 염색체에 의해 발생한다. 비정상적인 혈액세포가 과도하게 증식하고 매우 천천히 진행되는 경과를 보이는 혈액암이다.
이번 신약은 필라델피아 염색체로 인해 활성화되는 비정상적인 단백질의 발현을 억제함으로써 비정상적인 혈액 세포의 과도한 증식을 막는 방식이다.
새로 진단된 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 성인 환자, 이전 요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기·가속기·급성기의 필라델피아염색체 양성인 만성골수성백혈병 성인 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 전망된다.
