바이오마커 기반 항암신약 기업 메드팩토(235980)가 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종 환자를 대상으로 한 백토서팁 단독 요법 제1/2상 임상시험계획(IND)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 변경승인을 신청했다고 18일 공시했다.
이번 변경승인신청일은 2026년 9월 18일이며, 임상 등록번호는 NCT05588648이다. 변경 신청 사유는 200mg BID와 300mg BID 용량 간 유효성과 안전성을 탐색적으로 비교해 최적 용량을 결정하기 위한 것으로 기재됐다.
공식 임상시험명칭은 '재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이 있는 청소년 및 성인 환자에서 백토서팁 단독요법의 안전성, 내약성, 약동학 및 항종양 활성을 평가하기 위한 제1/2상 공개 다기관 임상시험'이다. 임상 단계는 미국 임상 1/2상 시험이며, 승인기관은 미국 식품의약국(FDA), 실시국가는 미국이다.
임상 실시기관은 케이스웨스턴 리저브 대학교 UH 무지개 어린이 병원(Case Western Reserve University School of Medicine, UH Rainbow Babies and Children's Hospital)이며, 대상 질환은 재발성, 불응성 또는 진행성 골육종이다.
제1상 시험 목적은 DLT(용량 제한 독성) 발생에 기반한 최대 내약 용량(MTD) 및 2상 권장 용량(RP2D) 결정을 포함한 백토서팁의 안전성과 내약성 평가다. 제2상 시험 목적은 백토서팁 단독 요법의 항종양 활성 평가와 각 용량 코호트에서 바이오마커와 임상적 유익성 간의 연관성 평가로 명시됐다.
임상시험 방법은 다기관, 다국가, 공개 임상시험으로 설계됐다. 항종양 활성 평가는 시험자가 RECIST 1.1로 실시하며, 종양반응 상태에 대한 방사선학적 평가는 시험약 첫 투여일(C1D1, Day 0)부터 C7D1(25주차)까지 매 2주기(8주 간격)마다 시행하고 이후에는 매 3주기(12주 간격)마다 평가한다. 전체생존기간(OS)은 각 시험대상자 연구 등록일부터 사망일까지의 기간으로 정의되며 Kaplan-Meier 방법으로 분석한다.
제1상 1차 지표는 DLT의 발생률 및 양상, NCI CTCAE v5.0에 따라 등급이 분류된 이상반응(AE)의 발생률·양상·중증도, 신체 검진·활력 징후·실험실 결과 및 심전도(ECG)의 기저치 대비 변화다. 제2상 1차 지표는 각 용량 코호트에서의 객관적 반응률(ORR)로, RECIST 1.1 기준에 따라 연구자가 평가한 전체 반응이 완전관해(CR) 또는 부분관해(PR)에 해당하는 대상자의 비율로 정의된다.
임상시험 기간은 최초 대상자 등록일이 2023년 5월 1일이며, 최종 대상자 완료 예정일은 최종 대상자 등록(LSI) 후 3개월이다. 목표 시험대상자 수는 제1상 성인 최소 9명 및 청소년 최대 9명, 제2상 용량군별 성인 및 청소년 최소 42명이다.
메드팩토의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 487억원, 부채총계 27억원이며 자본총계 460억원이다. 매출액은 39억원, 영업손실은 140억원, 당기순손실은 128억원이다.
메드팩토는 2019년 12월 19일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 자연과학 및 공학 연구개발업이다.
종목 시세 정보에 따르면 메드팩토의 주가는 9월 18일 오후 4시 기준 2720원이며, 전일 대비 175원(−6.04%) 하락했다.
