근육과 관절에 뼈가 자라는 희귀병...치료법 열릴까
전 세계 900명 남짓한 환자들이 고통받는 중증 뼈질환 분야에 새로운 치료법이 등장했다. 다국적 제약사 입센이 개발한 레티노이드 계열…
희귀병
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장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병...신약 '젠포자임' 국내 허가
다국적 제약기업 사노피가 개발한 희귀의약품 '젠포자임(성분명 올리푸다제알파)'이 국내 처방권에 진입한다. 식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소…
빅파마 AZ가 바라본 희귀병 신약 "혁신과 전문성의 융합"
"희귀 난치병 환자들에 치료적 기회를 제공하기 위해 혁신신약 개발부터 접근성 확대까지 회사의 역량을 집중할 계획이다." 다국적제약기업인 아스트라제네카는 2021년…
희귀혈액병에 '울토미리스' 급여...“두 달 간격 주사 가능"
희귀의약품 '울토미리스(성분명 라불리주맙)'가 국내 처방권에 진입한다. 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자가 주요 처방 대상이다.…
돌연 심장사의 주범...심장 근육 희귀병
[바이오 키워드] 폐색성 비대성 심근병증
다리 풀리고 가쁜 숨…희귀병 신호일 수도
전국이 흐린 가운데 가끔 비가 내리겠다. 미세먼지 농도는 인천·경기 남부는 '나쁨', 그 밖의 권역은 '좋음'∼'보통' 수준으로 예상된다. 아침…
온몸 노랗게 변하는 아기, 치료할 길 생긴다!
희귀 난치병으로 분류되는 유전적 간질환 알라질증후군(ALGS) 치료를 위해 개발된 신약이 동물실험에 성공했다. 《미국국립과학원회보(Proceedings of the National Academy of…
모야모야병
모야모야병
"지팡이 없이 걸어"…루게릭병 신약, 획기적 효과 확인
천재물리학자 스티븐 호킹과 야구선수 루 게릭이 걸렸던 운동신경세포병(MND)의 진행을 늦춰주도록 개발된 신약이 획기적 약효를 보인다는 임상시험 연구결과가 나왔다.…
메드팩토 "백토서팁 단독요법 1·2상 FDA 승인"
혁신신약 개발기업인 메드팩토는 지난 5일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)로부터 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.…