퉁퉁 붓는 희귀병, 주사 한 방으로 완치한다?
고통스럽고 치명적인 희귀 유전병을 겨냥한 유전자치료법이 소규모 임상시험에서 90%이상의 완치율을 보였다. 1일(현지시간)《잉글랜드의학저널(NEJM)》에 발표된 뉴질랜드와 네덜란드, 영국 연구진의 논문을…
희귀병
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다케다 희귀병치료제 '하이큐비아' 적응증 확대
다케다의 희귀병 치료제 '하이큐비아'의 처방 범위가 넓어진다. 10년 전 성인 원발성 면역결핍증 치료제로 최초 승인을 받은 데 이어,…
소아 희귀병 신경섬유종증 치료제 ‘코셀루고’ 보험 적용
한국아스트라제네카(대표이사 전세환)는 희귀질환 치료제 '코셀루고(성분명 셀루메티닙)'가 1월 1일부터 총상신경섬유종(PN, Plexiform Neurofibroma)을 동반한 신경섬유종증 1형의 만 3세 이상 만…
“이효리가 옆자리에" 희귀병 유튜버 감동...그가 앓는 질환은?
가수 이효리가 희귀 피부질환을 앓고 있는 유튜버의 채널에 우연히 출연한 이야기가 전해졌다. 최근 유튜브 채널 ‘daily여니’에 게재된 영상에는…
"투약 시기 놓치면 무슨 소용"...희귀질환 약제 심의제도 개선 목소리
건강보험(건보) 급여적용으로 희귀질환자들에게 고가의 치료제를 사용하도록 해주는 '희귀질환 약제 사전심의 제도' 개선을 촉구하는 목소리가 높아지고 있다. 환자들의 경제적…
"태어난 아기 뱃속에 외계인이?"... 6cm '이것'의 정체는?
태어난 아기의 뱃속에 미소짓고 있는 얼굴...마치 외계인처럼 보이는 이것의 정체는 뭘까? 최근 태어난 지 4개월 된 남자 아기…
“뼈가 갈기갈기 찢겨”...셀린 디온이 앓는 ‘희귀병’ 뭐길래?
온몸이 굳는 희귀병을 앓고 있는 셀린 디온(55)이 여전히 건강 회복을 위해 노력하고 있다는 소식이 전해졌다. 캐나다의 국민 가수이자…
다케다, 루게릭병 신약 개발 뛰어든다...“7800억 라이선스 계약"
일본계 다국적 제약기업 다케다가 희귀 유전질환인 근위축성 측삭경화증(ALS) 신약 개발 시장에 뛰어든다. 이 질환은 루게릭병이란 이름으로 더 잘…
근육과 관절에 뼈가 자라는 희귀병...치료법 열릴까
전 세계 900명 남짓한 환자들이 고통받는 중증 뼈질환 분야에 새로운 치료법이 등장했다. 다국적 제약사 입센이 개발한 레티노이드 계열…
장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병...신약 '젠포자임' 국내 허가
다국적 제약기업 사노피가 개발한 희귀의약품 '젠포자임(성분명 올리푸다제알파)'이 국내 처방권에 진입한다. 식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소…