‘첨단 재생의료 및 첨단 바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨생법)’ 개정안이 도입된 지 1년이 훌쩍 지났어도 ‘치료제도’가 적용된 사례가 여전히 전무한 가운데 최근 출범한 국가바이오혁신위원회(바이오혁신위)에 시선이 모아지고 있다. 바이오혁신위가 규제 합리화의 첫 단추로 첨단 재생의료를 지목하면서 이 제도의 심사 절차 등에 가속도가 붙을 지 주목되고 있다.
바이오혁신위는 지난 16일 출범하면서 ‘바이오헬스 분야 규제 합리화 로드맵’을 통해 첨단 재생의료 치료 활성화를 언급하고 나섰다. 치료제도 도입과 관련해 국내 의료 수요에 대응하지 못했으며, 만성 통증 등 주요 질환에 대해 정부가 임상 연구를 주도하겠다고 밝힌 것이다.
바이오혁신위는 첨단 재생의료 및 의약품의 심의 투명성을 강화하겠다는 입장도 내놓았다. 여기에는 심의 결과에 부적합 사유를 구체적으로 제공하고, 중앙 약물심의위원회의 회의 공개 제도도 개선하겠다는 등의 내용이 두루 포함됐다.
업계에 따르면 지난해 2월 말 전격 시행된 첨생법 개정안에서 가장 주목받는 변화는 치료제도와 그 비용 부담 주체에 관한 내용이었다.
첨단 재생 의약품을 개발하는 과정은 크게 연구자 임상과 상업용 임상으로 구분된다. 전자는 말 그대로 연구자(임상의) 주도로 규제당국으로부터 치료 목적으로 사용 승인을 받아 환자에게 투약하는 것이다. 후자는 제약바이오 기업이 개발 과정에서 상업화 승인을 위해 진행하는 절차다. 두 가지 임상의 모든 투약 및 제반 비용은 개발 회사의 몫이었다.
개발 회사들은 첨단 재생의료 의약품의 임상 데이터를 얻기 위해 비용을 들여 연구자 임상을 시도했다. 이를 통해 얻은 데이터를 바탕으로 규제 당국으로부터 상업화 임상 초기 단계(1상)를 면제받는 기회가 주어지기도 했다. 물론 경우에 따라서는 연구자 임상을 진행했더라도 상업화 임상을 1상부터 다시 해야 하는 사례도 있었다. 이처럼 1종의 선도물질에 대해 작은 바이오 기업이 연구자 또는 상업용 임상을 시도하는 것은 위험을 무릅쓰고 막대한 비용을 쏟아 부어야 하는 모험인 셈이었다.
첨생법 개정안에서 이런 기업의 비용 부담을 덜어줄 핵심 열쇠로 꼽힌 것이 치료제도다. 이는 연구 목적으로만 허용되던 첨단재생의료 기술을 실제 환자에게 '유상 치료'로 제공할 수 있게 허용한 제도이다. 개정안은 심의를 거쳐 치료제도로 승인되면 연구자 임상에 대한 비용을 청구할 수 있도록 했다. 이를 위해 연구자 임상 및 관련 치료 계획을 제출하고, 보건복지부와 식품의약품안전처 등의 소속 인사로 이뤄진 위원회의 심의를 통과해야 했다.
당시 첨단 재생의료 업계는 상업화 이전 개발 단계부터 매출을 창출할 수 있는 길이 열릴 것이라며 개정안에 대해 환영 표시를 쏟아냈다. 이후 연구자 임상 단계에 진입할 수 있는 세포유전자치료제(CGT) 관련 후보물질을 개발 중인 대다수 기업들이 첨생법 개정안에 따른 치료제도 관련 절차를 시도했던 것으로 전해진다.
이를 테면 바이젠셀의 NK/T 림프종 신약 후보물질인 ‘VT-EBV-N’ 역시 치료제도 관련 심의를 받는 것으로 확인되고 있다. 이 회사에 따르면 해당 물질은 임상 1/2상에서 1차 평가 지표를 충족시켜 조건부 허가 신청을 앞두고 있다. 하지만 더 빨리 매출을 내기 위해 해당 물질의 치료제도 관련 심의를 신청한 것이다. 바이젠셀 관계자는 “VT-EBV-N의 치료제도 적용 여부에 대한 심의 결과를 기다리고 있다”고 했다.
업계에서는 치료제도 혜택을 적용 받을 첫 신약 후보 물질이 등장해, 그 물꼬를 터 주길 기대하는 상황이다. CGT 신약 개발업계 관계자는 “첨생법 개정안이 본격 시행된다며 떠들썩했던 지난해 초와 달리 그 규제 문턱은 여전히 높았다”며 “치료제도의 심의 관련해서도 명확한 기한을 설정해 결론을 도출하고, 늦어질 경우 그 사유를 투명하게 제공하면 사업 전략 설정에 도움이 될 것”이라고 말했다.
