GC녹십자와 한미약품은 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’에 대해 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린 파마슈티컬과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.
이번 계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 전 세계 개발 및 상업화를 진행하며, 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 주도한다.
양사가 바이오마린과 맺은 총 계약금은 4억7500만 달러(약 6347억원) 규모다. 양사는 선급금으로 7000만 달러(약 935억원)를 받고 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억500만 달러(약 5412억원)를 추가로 수령할 수 있다. 선급금과 마일스톤은 양사가 각각 50%씩 나눠 받는다. 제품 출시 이후에는 별도의 로열티도 수취할 예정이다.
LA-GLA는 리소좀축적질환(LSD)인 파브리병 치료를 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. ERT는 체내에 부족하거나 정상적으로 작동하지 않는 효소를 외부에서 공급해 질병을 치료하는 방법이다.
기존 ERT가 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리 LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계돼 피하주사(SC)가 가능하도록 개발중이다. 앞서 LA-GLA의 비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯한 혈관 및 말초신경계 관련 주요 지표에서 차별화된 효능을 확인했다.
LA-GLA는 한미약품의 독자개발 약물 지속 플랫폼 기술을 기반으로 창출한 후보물질에, 헌터라제 개발 및 상용화로 검증된 GC녹십자의 ERT 생산·임상 전문성을 결합한 공동 개발 파이프라인이다.
LA-GLA는 지난 2024년에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았으며 현재 글로벌 임상1/2상을 진행하고 있다. 향후 글로벌 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.
바이오마린은 지난 4월 아미쿠스 테라퓨틱스 인수를 완료하면서 경구용 파브리병 치료제 ‘갈라폴드’를 확보했다. 갈라폴드는 특정 유전자 변이를 가진 환자에게만 사용할 수 있다. 이에 바이오마린은 이번 LA-GLA를 통해 기존 치료제가 적용되지 않는 환자까지 치료 대상을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
임주현 한미약품그룹 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
허은철 GC녹십자 대표는 “이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과”라고 평가했다.
