간경변과 간이식으로 이어질 수 있는 희귀 간 질환 치료에서 단순한 수치 개선을 넘어 ‘정상화’를 목표로 하는 흐름이 뚜렷해지고 있다. 입센의 원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보’가 핵심 간 손상 지표인 알칼리성 인산분해효소(ALP) 정상화 가능성을 보여주는 임상 결과를 내놨다.
글로벌 바이오제약사 입센은 원발성 담즙성 담관염 치료제 ‘아이커보’(성분명 엘라피브라노)의 새로운 임상 연구 결과를 14일 발표했다. 연구 결과 아이커보 치료를 받은 환자의 85%가 알칼리성 인산분해효소, 즉 ALP 정상화에 도달했다. 위약군은 23%였다.
원발성 담즙성 담관염은 면역 체계 이상으로 간 안의 작은 담관이 지속적으로 손상되는 만성 진행성 희귀 간 질환이다. 병이 진행되면 간 섬유화와 간경변, 간부전으로 이어질 수 있으며 일부 환자는 간이식이 필요해질 수 있다.
환자들이 겪는 부담은 간 기능 저하에만 그치지 않는다. 질환 진행 과정에서 극심한 가려움증, 만성 피로, 수면 장애 등이 동반될 수 있다. 이러한 증상은 장기간 이어지며 일상생활과 직장, 사회활동에 영향을 주고 삶의 질을 크게 떨어뜨리는 요인으로 꼽힌다.
ALP는 담즙 정체와 간 손상 정도를 반영하는 대표적 생화학 지표다. 수치가 높을수록 질환이 계속 진행되고 있을 가능성이 크다는 의미로 해석된다. 반대로 ALP가 정상 범위에 가까워질수록 장기 예후가 좋아질 수 있어, 최근 국제 간 질환 학계에서는 ALP 정상화를 PBC 치료의 주요 목표로 보는 흐름이 커지고 있다.
이번 연구는 이러한 치료 목표 변화와 맞물려 의미가 있다는 평가다. 기존에는 ALP 수치를 낮추는 데 초점이 맞춰졌다면, 최근에는 정상 범위까지 회복시키는 것이 간경변, 간부전, 간이식 위험을 낮추는 데 중요하다는 논의가 확산되고 있다.
크리스텔 위게 입센 글로벌 연구개발 총괄은 "ALP 정상화가 단순한 검사 수치 변화가 아니라 간이식 필요성을 늦추고 환자 예후를 개선하기 위한 중요한 치료 목표"라며 "이번 결과가 아이커보의 ALP 정상화 가능성을 뒷받침하는 근거가 될 수 있다"고 밝혔다.
아이커보는 미국, 유럽연합, 영국 등 주요 시장에서 승인돼 사용되고 있다. 장기 추적 연구를 통해 지속적인 효과와 안전성 자료도 축적 중이다. 회사는 피로와 가려움증 등 환자가 실제로 겪는 증상 개선 가능성도 함께 살피고 있다.
이번 연구에서는 상대적으로 ALP 상승 정도가 높지 않은 환자군에서도 높은 정상화율이 확인됐다. 이는 환자 상태와 치료 목표를 정해 관리하는 ‘목표 기반 치료’ 전략을 뒷받침하는 자료로 활용될 수 있다는 분석이다.
입센은 이번 연구 결과를 향후 주요 국제 학술대회에서 발표하고 규제기관에 제출할 계획이다. 한국에서는 아이커보가 2025년 7월 식품의약품안전처 허가를 받았으며, 입센코리아는 현재 건강보험 급여 등재를 추진하고 있다.
