심정지후 뇌손상 막는 희귀약 '넬로넴다즈', 임상 2상 환자 등록 완료
지엔티파마(대표이사 곽병주)는 개발단계 희귀의약품으로 지정된 '넬로넴다즈'의 심정지 임상 2상 환자 등록을 완료했다고 8일 밝혔다. 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원…
희귀질환
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사지마비, 호흡장애 이겨내고... "대학 들어가요"
중증장애로 일상생활조차 어려운 희귀질환 환자들이 학업에 도전해 대학 입학과 졸업을 맞았다. 강남세브란스병원 호흡재활센터는 16일 병원 중강당에서 사지마비와 호흡장애를…
‘20억원 치료제' 졸겐스마 맞고 잇따라 사망?
척수근육위축(SMA. Spinal muscular atrophy) 어린이들이 노바티스 치료제 '졸겐스마'를 맞고 사망한 사례에 대해서 유럽의약품청(EMA)이 예의주시하고 있다. 졸겐스마는 환자에게 정맥으로…
선천 녹내장, 마이어 증후군 등 42개 '희귀질환' 지정
선천 녹내장은 유전적 이상으로 안압이 상승하는 희귀질환이다. 치료하지 않고 두면 대부분 실명으로 이어진다. 마이어 증후군 역시 유전자 이상으로…
"약가 참조국 추가...국내 신약 도입 지연시킬 것"
다국적제약업계가 국내의 약가 참조국에 캐나다와 호주가 추가되자 중증·희귀질환 치료제의 도입이 지연돼 신약 접근성을 악화시킬 수 있다는 입장을 냈다.…
'루게릭요양병원' 건립 기부 잇는 션
가수 션
한미약품 NASH·희귀질환 신약, 국제일반명 '에포시페그트루타이드'
한미약품이 비알코올성지방간염(NASH) 및 희귀질환 치료제로 개발 중인 삼중작용 혁신 바이오신약 '랩스트리플아고니스트'(LAPSTriple agonist)의 국제일반명(INN)을 '에포시페그트루타이드'(efocipegtrutide)로 확정됐다고 20일 밝혔다. 세계보건기구(WHO)는…
로하드 증후군
로하드(ROHHAD)증후군
한국노바티스, SMA 유전자 대체치료제 '졸겐스마' 심포지엄
한국노바티스는 지난 24일 국내 최초 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)’의 국내 급여 출시를 기념해 소아청소년과 및 소아신경과…
모더나 "BA.5변이 대응 백신, 이르면 다음달 한국 공급"
모더나는 코로나19 오미크론 하위변이인 BA.4,5 대응 가능한 백신을 다음달 말까지 규제당국 승인을 받아 공급한다. 국내에서도 물량은 확보한 상태이며…