"예상보다 일주일 빨라…글로벌 임상 준비 속도 붙을 듯"
툴젠 유전자 교정 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정
툴젠의 유전자 교정 치료제 ‘TGT-001’이 미국 식품의약국(FDA) 지정 희귀의약품으로 승인됐다.
툴젠은 지난 9월 말초신경 관련 유전질병 ‘샤르코-마리-투스병(이하 CMT)’에 대한 치료제로 TGT-001을 희귀의약품 신청한 바 있다. CMT는 근육 위축, 근력 약화, 보행장애, 반사신경 및 감각 저하 등의 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다.…