글로벌 바이오텍 기업 바이오젠이 희귀 뇌전증 치료제 개발에 본격적으로 나섰다.
바이오젠은 18일(현지시간) 희귀 질환 치료제 개발사 스토크 테라퓨틱스와 기술 거래를 체결하고, 신약 후보물질 ‘조레부너센(zorevunersen)’의 미국·캐나다·멕시코를 제외한 글로벌 시장 독점 판매권을 확보했다고 밝혔다. 이번 계약에 따라 바이오젠은 스토크에 선급금 1억6500만 달러(약 2380억 원)를 지급하며, 개발 및 상업화 성과에 따라 최대 3억8500만 달러(약 5550억 원)의 추가 성과금을 지급할 예정이다.
조레부너센은 드라베 증후군(Dravet syndrome) 치료제로 개발되고 있다. 드라베 증후군은 생후 1년 이내에 발병하는 희귀 난치성 뇌전증으로, SCN1A 유전자 변이로 인해 발생한다. 일반적인 항뇌전증제로는 조절이 어려운 발작과 신경 발달 장애가 특징이며, 환자들은 지적 장애, 운동 기능 저하, 행동 문제 등을 동반하는 경우가 많다. 또한, 발작이 지속되면 생명을 위협할 수 있어 조기 진단과 적극적인 치료가 필수적이다.
현재 조레부너센은 임상 3상 단계에 있으며, 2027년 결과 발표가 예상된다. 최근 스토크는 소규모 연구를 통해 조레부너센이 드라베 증후군 환자의 경련 발작 빈도를 현저히 줄이는 효과를 보였다고 발표했다. 이에 따라 신약 허가 가능성에 대한 기대감이 높아지고 있다.
포트폴리오 확장 나선 바이오젠
한편, 바이오젠은 희귀질환 치료제 ‘스핀라자(척수성 근위축증 치료제)’와 다발성 경화증 치료제의 매출 감소로 새로운 성장 동력이 절실한 상황이다. 이에 따라 크리스토퍼 비바허 CEO는 취임 이후 적극적인 포트폴리오 확장을 추진하고 있다.
지난해 바이오젠은 희귀질환 전문기업 리애타 파마를 73억 달러에 인수했으며, 면역학 전문기업 하이-바이오에도 12억 달러를 투자했다. 최근에는 신경정신과 치료제 개발사 세이지 테라퓨틱스와 인수 논의를 진행하는 등 신약 개발 역량 강화를 위해 공격적인 행보를 보이고 있다.
