NTX-301은 DNA 메틸화 효소의 활성을 저해해 암세포 성장을 억제하는 표적항암제다. 현재 미국에서 혈액암과 고형암 환자를 대상으로 임상을 진행하고 있다.
이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 최초 2mg부터 단계적으로 용량을 증량하며 최대 24mg까지 투약하는 방식으로 이뤄졌다.
총 12명 환자에게 투여한 결과 최대 용량인 24mg까지 이상 반응이나 용량제한독성이 발생하지 않았다. 기존 동일 계열 약물의 대표적인 부작용인 호중구감소증도 나타나지 않았다. 이를 통해 NTX-301의 충분한 안전성과 내약성을 확인했다는 것이 피노바이오 측의 설명이다.
또한 일부 환자에게는 완전관해에 준하는 mLFS(형태학적으로 백혈병이 없는 상태)와 CRi(불완전한 혈액학적 회복) 등이 관찰됐다. 임상 대상 질환은 기대 여명이 1.3~2개월에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 질환임에도 투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 피노바이오 측은 이번 임상에서 유의미한 데이터를 거뒀다고 보고 있다.
피노바이오는 이번 이번 임상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 다음달 바로 1b/2a상을 개시할 계획이다.
피노바이오 정두영 대표는 “혈액암은 효과적인 치료제가 반드시 필요한 질환이지만 오랜 기간 표준치료법에 변화가 없었다”며 “독성 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.