툴젠은 지난 9월 말초신경 관련 유전질병 ‘샤르코-마리-투스병(이하 CMT)’에 대한 치료제로 TGT-001을 희귀의약품 신청한 바 있다. CMT는 근육 위축, 근력 약화, 보행장애, 반사신경 및 감각 저하 등의 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다.
특히 전체 환자의 약 40%를 차지하는 CMT1A형은 PMP22 유전자가 중복으로 나타나면서 생기는 병으로, 근본적인 치료법이 없는 상황이다. TGT-001은 ‘크리스퍼-Cas9’ 유전자 가위 기술로 PMP22의 발현을 정상 수준으로 조절하는 약물이며, CMTA1의 근본 원인을 교정하는 방식으로 완치를 목표로 한다.
TGT-001은 현재 동물 실험을 통해 치료 전략과 효과에 대한 검증을 마친 상황이다. 이번 희귀의약품 지정으로 글로벌 임상 진행에도 속도가 붙게 됐다. FDA가 희귀의약품으로 지정한 약물에 대해선 임상비용에 대한 세액 공제, 신약 허가 심사비용 면제, 허가 취득 후 7년간 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.
툴젠 임상허가제조실장 김소한 상무는 “통상 희귀의약품은 신청부터 승인까지 90일이 걸리는데, 최초 제출한 신청 서류가 보완 의견 없이 승인 처리돼 예상보다 일주일 일찍 승인됐다”며 “현재 TGT-001의 임상 시험 준비를 위해 글로벌 최고 수준의 의약품위탁개발생산업체와 계약을 준비 중”이라고 밝혔다.
툴젠 이병화 대표는 “CMT1A 질환으로 고통받는 환자들께 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.