한국노바티스(대표 유병재)는 자사의 CAR-T 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)가 식품의약품안전처로부터 '두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료'로 적응증을 확대 승인받았다고 5일 밝혔다.
킴리아는 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL) ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL)에 이어 세 번째 적응증을 얻었다.
이번 허가 대상이 된 소포성림프종은 비호지킨림프종의 약 22%를 차지하며, 특별한 증상이 없어 진단이 어렵기 때문에 대부분의 환자가 3기 또는 4기에 진단을 받는다. 환자의 20% 정도는 치료 시작 후 2년 안에 진행 또는 재발하며, 치료를 거듭할수록 암이 더이상 진행하지 않고 살아감을 뜻하는 '무진행생존율(progression-free survival, PFS)'도 낮아진다.
적응증 확대 승인은 해당 성인 환자 97명을 대상으로 한 2상 임상 'ELARA 연구'를 기반으로 이뤄졌다.
연구 결과, 암 치료 후 검사에서 암의 증거를 확인하지 못하는 상태인 '완전 관해(Complete Remission, CR)'는 69.1%, 치료제의 전체 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 86.2%로 나타났다. 대부분 환자는 투여 후 6개월 이내에 완전 관해로 전환됐으며, 완전 관해를 달성한 환자가 반응을 9개월 이상 유지할 확률은 87%였다.
가톨릭대 여의도성모병원 혈액내과 전영우 교수는 "이번 적응증 확대로 소포성림프종 같은 온순형 유형에서 높은 반응률과 장기적인 치료 효과가 입증됐다"면서 "'완치' 단계의 치료 종결까지 기대할 수 있는 최적의 치료 옵션을 국내 환자도 선택할 수 있다는 점에서 의미가 있다"고 설명했다.
킴리아는 환자의 개인 T세포(면역세포)를 추출해 암세포를 인지하는 수용체를 삽입하고, 이후 해당 환자에게 주입해 암세포 표면항원을 특이적으로 인지해 공격하게 만드는 작용기전을 가졌다. 킴리아는 2021년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률, 첨바법) 1호 치료제로 허가받았다.