미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 치료제 개발과 심사의 새 틀을 만든다.
FDA는 14일(현지시간) 희귀질환 프레임워크 이니셔티브(Rare Disease Framework Initiative)를 시작한다고 밝혔다. 확정된 규정은 아직 없다. 의견 수렴을 거쳐 틀을 구체화하는 단계다.
FDA 승인 치료제가 있는 희귀질환은 5% 안팎에 그친다.
FDA는 병마다 다른 특성과 환자가 바라는 점, 제품 종류에 맞춰 개발부터 심사까지 요건을 달리 적용하겠다는 계획이다. 환자가 적은 병에서 현실적으로 모을 수 있는 근거도 따진다.
로버트 케네디 주니어 미국 보건복지부(HHS) 장관은 "희귀질환을 앓는 미국인은 모든 질환을 똑같이 취급하는 규제 체계를 감당할 수 없다"고 말했다.
FDA는 2012년부터 환자 중심 신약 개발(PFDD) 프로그램으로 병별 환자 목소리를 들어 왔다. 이번에는 개발 초기와 심사의 정해진 단계마다 의견을 반영하겠다는 방향을 내놨다.
FDA가 내건 방향은 여섯 가지다.
맞춤형 지침과 투명한 소통으로 규제 결정을 더 명확하고 일관되게 내리고, 결정을 미리 가늠할 수 있게 한다. 개발 초기와 심사의 정해진 단계마다 환자 의견을 반영한다. 외부 전문가도 더 활용한다.
희귀질환 신약 개발과 심사에 쓸 공유 자료, 교육, 노하우도 쌓는다. 의약품 제조 공정과 품질을 살피는 화학·제조·품질관리(CMC) 심사와 승인 전 실사에는 위험도를 따지는 방식을 특히 적용한다. 첨단 과학과 새 연구 방법, 혁신적인 통계 기법 활용도 적극 늘린다.
환자 수 적어도 맞춤형 심사⋯엄격한 기준은 유지
환자 수가 적은 병은 일반적인 임상시험만큼 자료를 모으기 어렵다. FDA는 이런 현실을 감안해 병마다 확보할 수 있는 근거에 맞춰 심사하겠다는 구상이다. 다만 엄격한 승인 기준은 그대로 두겠다는 입장이다.
카일 디아만타스 FDA 국장 직무대행은 "FDA는 더 일관되고 예측 가능하며 혁신적인 희귀질환 신약 개발 방식을 만들어 환자를 위해 치열하게 싸울 것이다. 미국인이 FDA에 기대하는 엄격한 기준도 유지하겠다"고 말했다.
28일 공개회의 시작으로 의견 수렴
이니셔티브는 FDA 희귀질환혁신허브가 이끈다. 의약품평가연구센터(CDER), 생물의약품평가연구센터(CBER), 국장실이 함께한다.
FDA는 오는 28일 화이트오크 캠퍼스에서 환자와 환자단체, 업계 등의 의견을 듣는 공개회의를 연다. 회의는 레이건-유달 재단이 진행한다.
의견 수렴은 한 번으로 끝나지 않는다. 공개회의 뒤에는 분야별 라운드테이블, 정보요청서(RFI), FDA 내부 의견 수렴이 이어진다.
이렇게 모은 의견은 새 틀의 바탕이 된다. 지침 신설·개정, 규정 개정, 직원 교육, 조직 개편 등이 포함될 수 있다.
