한국BMS제약은 자사의 암종불문 항암제 ‘옥타이로(성분명 레포트렉티닙)’가 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자와 NTRK 유전자 융합 양성 고형암 환자(성인 및 12세 이상 소아)를 대상으로 최근 식품의약품안전처 허가를 획득했다고 10일 밝혔다.
옥타이로는 ROS1 또는 NTRK 유전자 변이를 표적하는 차세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)로, 내성 돌연변이(G2032R 등)를 포함한 ROS1 양성 비소세포폐암과 NTRK 융합 고형암 치료에서 강력한 항종양 효과와 우수한 안전성을 입증한 것이 특징이다.
ROS1 유전자 융합은 전체 비소세포폐암 환자의 최대 2%에서 나타나며 약 85%가 진단 당시 4기(전이성) 단계로 확인되고, 20~40%는 뇌전이를 동반한다.
NTRK 유전자 융합은 폐암·대장암·췌장암·유방암·흑색종 등 다양한 고형암에서 1% 미만의 빈도로 발현되지만, 일부 희귀종양에서는 최대 90% 이상까지 보고된다. 특히 NTRK 양성 환자의 사망 위험은 음성 환자 대비 약 50% 더 높다고 알려져 있다.
이번 허가는 글로벌 1·2상 TRIDENT-1 임상 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 연구에서는 TKI 치료 경험 유무에 따라 별도 코호트로 나뉘어 옥타이로의 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속 기간(DOR) 등이 평가됐다.
ROS1 양성 비소세포폐암 코호트에서는 TKI 경험 없는 환자(71명)에서 ORR 79%, 중앙 DOR 34.1개월, TKI 경험 환자(56명)에서 ORR 38%, 중앙 DOR 14.8개월로 나타났다. G2032R 돌연변이 환자(17명)에서는 59%가 반응을 보였다. 또한, 측정 가능한 CNS(중추신경계) 전이가 있던 환자에서도 높은 두개내 반응률이 관찰됐다.
NTRK 융합 고형암 코호트에서는 TKI 경험 없는 환자(40명) ORR 58%, TKI 경험 환자(48명) ORR 50%로 나타났다. 암종별로는 타액선암 환자에서 ORR 100%(비경험군), 87.5%(경험군)로 가장 높은 반응률을 보였다. CNS 전이가 있는 환자들에서도 모두 두개내 반응이 확인됐다.
안전성 측면에서는 옥타이로 관련 이상반응이 대부분 1~2등급 경증이었으며, 가장 흔한 부작용은 어지러움, 미각 이상, 말초신경병증 등이었다. 중대한 이상반응은 전체 환자 중 35%에서 보고됐으며 페렴(6.3%), 호흡곤란(3.1%) 등이 비교적 높은 빈도로 나타났다.
이혜영 한국BMS제약 대표는 "옥타이로의 허가로 ROS1 변이 비소세포폐암과 NTRK 유전자 융합 고형암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 의미가 크다"며 "앞으로도 헬스케어 생태계와 협력해 환자 접근성을 높이는 데 기여하겠다"고 말했다.
