'AAV 전달체' 장착한 유전자치료제가 대세로 '쑥'
질병의 직접적인 원인을 고치는 유전자 치료제가 차세대 글로벌 의약품 트렌드로 자리잡고 있다. 특히 약효를 좌우하는 유전자 전달체에 대한…
졸겐스마
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[한컷건강] ’억’ 소리 나네...전세계 제일 비싼약 TOP 5는?
한컷건강 한줄평 : ‘꿈의 치료제’라지만, 지금 가격이라면 의미있을까. 지난해 12월, 미국 식품의약국(FDA)이 3세대 유전자 가위 기술을 활용한 치료제…
근위축증 앓던 아기, 20억 원짜리 약 맞았다
척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy). 근육이 점차 위축되어 정상적인 움직임이 불가능한 병이다. 운동 신경세포의 유전자(SMN1) 돌연변이로 생긴다. 갓…
유전자 편집, 질병 치료 아니라 초인 생성에 쓰이면?
1950~1960년대까지만 해도 오이 10포기를 심으면 7포기는 병충해나 가뭄으로 죽고, 나머지 3포기에서 잘하면 15개 정도를 수확했다. 그마저도 크기가 작았다.…
급여 급행열차 '국민청원'에 오른 고가약 어떤 것이 있나?
건강보험 급여 등재를 위한 지름길이자 급행열차로 평가받는 국민청원에 오르는 고가약이 늘고있다. 국회 보건복지위원회는 지난 18일 청원심사소위원회를 개최하고, 유방암…
유전자 이상 교정하는 '이 치료제'
유전자 치료제
‘20억원 치료제' 졸겐스마 맞고 잇따라 사망?
척수근육위축(SMA. Spinal muscular atrophy) 어린이들이 노바티스 치료제 '졸겐스마'를 맞고 사망한 사례에 대해서 유럽의약품청(EMA)이 예의주시하고 있다. 졸겐스마는 환자에게 정맥으로…
한국노바티스, SMA 유전자 대체치료제 '졸겐스마' 심포지엄
한국노바티스는 지난 24일 국내 최초 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)’의 국내 급여 출시를 기념해 소아청소년과 및 소아신경과…
1회 투약비용 20억 넘는 '졸겐스마', 환자부담 598만원으로 줄어든다
1회 투약비용이 20억원대인 노바티스의 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)'가 다음달부터 건강보험 급여 적용을 받아 환자 본인부담이 598만원으로 줄어들게 된다.…
치료비 20억 원?.. 희귀질환 억대 치료비 수두룩
희귀질환은 유병자 수가 2만명 이하거나 진단이 어렵고 별다른 치료법이 개발되지 않은 질병을 말한다. 치료제가 있더라도 대부분 비급여여서 치료…