사노피 국내 도입 약물, 유전자 재조합 기술 적용
장기에 스핑고미엘린 쌓이는 희귀병…신약 ‘젠포자임’ 국내 허가
다국적 제약기업 사노피가 개발한 희귀의약품 '젠포자임(성분명 올리푸다제알파)'이 국내 처방권에 진입한다.
식품의약품안전처는 지난 25일 젠포자임을 희귀질환인 '산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증'의 치료제로 허가했다.
이 질환은 산성 스핑고미엘린 분해 효소 활성이 떨어지고 비장 및 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 쌓여 간장과 비장…