메드팩토 "백토서팁 단독요법 1·2상 FDA 승인"
혁신신약 개발기업인 메드팩토는 지난 5일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)로부터 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상승인계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.…
희귀병
48 개의 기사가 있습니다.
다케다제약, 중증선천성 단백질C 결핍증 치료제 ‘세프로틴주' 허가
한국다케다제약은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 지난 2일 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다. 중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K…
대웅제약, '희망 걸음 캠페인' 희귀질환 아동후원 진행
대웅제약은 지난 1일 ‘희망 걸음 캠페인’을 시작했다고 밝혔다. 지난 5월 23일 희귀질환 극복의 날을 맞아 준비했던 이번 캠페인은…
SK바이오팜, 희귀 뇌전증 치료제 글로벌 임상3상 착수
SK바이오팜은 레녹스-가스토 증후군 치료제 '카리스바메이트'가 글로벌 임상 3상에 돌입했다고 6일 밝혔다. 임상 3상은 소아와 성인 레녹스-가스토 증후군 환자…
인공지능(AI)이 희귀병 치료제 찾았다
ADNP 증후군이라는 희귀질환이 있다. 발견자의 이름을 따서 헬스무르텔-반데르아 증후군이라고도 한다. 23쌍의 인간염색체 중 20번 염색체 상에 위치한 ‘활동-의존…
이동우 “내 버킷리스는 눈 뜨는 것”…실명 이르는 희귀병, 망막색소변성증이란?
개그맨 이동우가 망막색소변성증으로 인해 시력을 잃은 후에도 희망을 잃지 않고 생활하는 모습을 공개해 감동을 안겼다. 23일 방송된 SBS…
식약처, 희귀병 환자 치료 접근성 확 높인다
올해 해외 대마 성분 의약품 수입 등 희귀·난치 질환자를 위한 각종 제도가 개선된다. 동시에 발사르탄 사건 재발 방지를…
마크로젠-쓰리빌리언, 희귀병 오진 잡는 유전자 진단 제품 개발
정밀 의학 생명공학 기업 마크로젠(대표이사 양갑석)이 인공지능(AI) 기반의 희귀 질환 유전자 진단 스타트업 쓰리빌리언(3billion, 대표이사 금창원)과 희귀 질환…