악성암이 아닌데도 관절과 뼈를 심하게 손상시키는 종양이 있다. 주변 조직으로 넓게 퍼지면 수술로 떼어내기 어렵고, 무리하게 제거하다가 오히려 관절 기능이 더 나빠질 수도 있다. 이런 환자를 위한 먹는 신약이 미국에서 승인됐다. 임상시험에서는 약을 투여한 환자의 56%에서 종양이 줄거나 사라졌다.
미국 식품의약국(FDA)은 10일(현지시간) 건초거대세포종 치료제 '핌제트미(성분명 피미코티닙)'를 승인했다. 수술할 경우 관절 기능이 떨어지거나 심각한 합병증이 생길 위험이 있는 성인 환자가 대상이다. 중국 애비스코 테라퓨틱스가 개발했으며, 독일 머크 계열의 EMD 세로노가 미국에서 판매한다.
무릎에 주로 발생⋯수술해도 다시 자랄 수 있어
건초거대세포종은 관절 안쪽을 덮는 막이나 힘줄 주변 조직에서 발생하는 희귀 종양이다. 대부분 악성암은 아니지만 주변 조직을 파고들어 관절과 뼈를 손상시킬 수 있다. 주로 무릎 등에 생기며 통증과 부기, 관절 운동 장애를 일으킨다.
수술로 제거해도 다시 자랄 수 있다. 특히 종양이 관절 주변에 넓게 퍼지면 완전히 떼어내기 어렵다. 수술 과정에서 정상 조직까지 다칠 수 있어 치료법을 선택하기도 쉽지 않다.
이 종양은 자라는 방식도 독특하다. 일부 종양세포가 'CSF-1'이라는 단백질을 지나치게 많이 만들어 대식세포를 끌어들인다. 대식세포는 원래 세균이나 죽은 세포를 먹어 치우는 면역세포다. 그런데 이 질환에서는 대식세포를 비롯한 여러 세포가 종양 주변에 대거 모여들어 종양 덩어리의 대부분을 차지한다.
핌제트미는 대식세포 표면에 있는 'CSF-1 수용체'를 억제한다. 대식세포의 생존과 증식에 필요한 신호를 차단해 종양을 줄이는 치료 원리를 적용했다. 종양세포를 직접 공격하기보다 종양을 구성하는 대식세포에 작용하는 치료법이다.
25주째 위약군과 뚜렷한 차이⋯관절 움직임도 좋아져
FDA 승인 근거는 환자 94명이 참여한 임상 3상 'MANEUVER' 연구다. 연구진은 63명에게 피미코티닙 50mg을 하루 한 번 투여하고, 31명에게는 가짜 약인 위약을 투여했다.
25주째 검사에서 종양이 일정 기준 이상 줄거나 사라진 환자는 치료군 56%, 위약군 3.2%였다. 종양 크기가 최소 30% 줄어드는 등의 기준으로 평가한 결과다. 치료에 반응한 35명 중 27명(77%)은 반응이 12개월 이상 이어졌다. 통증도 줄었고 관절 움직임도 좋아졌다.
주요 부작용은 가려움증과 발진, 부종, 피로 등이었다. 일부 환자는 근육 손상과 관련된 혈중 효소 수치가 크게 높아졌다. 간독성에도 주의해야 한다. 간독성은 약물 때문에 간이 손상되는 부작용으로, 간 효소 수치가 높아지고 심하면 간 기능까지 나빠질 수 있다.
건초거대세포종에는 이미 먹는 치료제가 있다. FDA는 2019년 '투랄리오', 2025년 '롬빔자'를 승인했다. 투랄리오는 저지방 식사와 함께 하루 두 번 복용해야 하며, 심각한 간손상 위험 때문에 별도의 안전관리 프로그램을 적용한다. 롬빔자는 식사와 관계없이 최소 72시간 간격으로 일주일에 두 번 복용한다.
이번에 승인된 핌제트미 역시 식사와 관계없이 복용할 수 있지만, 하루 한 번 먹는다는 점에서 롬빔자와 다르다. 기존 치료제보다 효과가 더 좋은지는 직접 비교한 임상시험이 없어 판단하기 어렵다.
