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희귀의약품

유럽 허가수수료 지원∙허가 시 독점권 10년 인정

바이오워치

대웅제약 폐 희귀병 신약물질 유럽 희귀의약품 지정

대웅제약은 세계 최초 신약(First-in-class)으로 개발 중인 특발성 폐섬유증 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'이 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 추가 지정 받았다고 29일 밝혔다. 베르시포로신은 앞서 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다. 특발성 폐섬유증(IPF)은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐…

노벨파마와 공동개발.... 전임상시험 단계

바이오워치

GC녹십자 “산필리포증후군 치료물질, 유럽 희귀의약품 지정”

GC녹십자는 바이오벤처 노벨파마와 함께 개발 중인 '산필리포증후군 A형'에 대한 뇌실 투여(ICV) 방식의 치료제가 유럽의약품청(EMA)에서  희귀의약품으로 지정(ODD)됐다고 19일 밝혔다. 이 치료제는 작년 1월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀소아질환의약품과 희귀의약품으로 지정받은 바 있다. 산필리포증후군(A형)은 중추신경계에 헤파란황산염이…

임상 1상서 체중 감소 효과와 안전성 확인

바이오·제약

LG화학, 희귀비만 신약 기술수출.. “4천억원 규모”

LG화학이 미국 제약사 ‘리듬파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, 이하 리듬)’와 희귀비만증 신약에 대한 글로벌 개발 및 판권 이전 계약을 체결했다고 밝혔다. 총 계약 규모는 약 4천억원이다. 선급금 1억 달러(약 1300억원), 개발 및 상업화 단계별 기술료 2억500만 달러(약 2700억원) 등이 여기에 포함된다. 이후 리듬의 연…

“글로벌 규제기관에서 안전성과 유효성 입증”

바이오워치

바이젠셀 면역항암제, 유럽의약품청 희귀의약품 지정

면역세포치료제 전문기업 바이젠셀의 면역항암제가 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품으로 지정됐다. 이번에 희귀의약품 지정을 받은 의약품(VT-EBV-N)은 엡스타인-바 바이러스 양성 NK/T 세포림프종을 적응증으로 하는 면역항암제다. NK/T 세포림프종은 면역세포인 NK세포와 T세포 계열에서 발생하는 종양으로 주로 코, 기도, 위장관, 피부로 침범하며…

"예상보다 일주일 빨라…글로벌 임상 준비 속도 붙을 듯"

바이오워치

툴젠 유전자 교정 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

툴젠의 유전자 교정 치료제 ‘TGT-001’이 미국 식품의약국(FDA) 지정 희귀의약품으로 승인됐다. 툴젠은 지난 9월 말초신경 관련 유전질병 ‘샤르코-마리-투스병(이하 CMT)’에 대한 치료제로 TGT-001을 희귀의약품 신청한 바 있다. CMT는 근육 위축, 근력 약화, 보행장애, 반사신경 및 감각 저하 등의 증상을 보이는 유전성 말초신경질환이다.…

신속심사 등 혜택 제공…2028년 상용화 목표

바이오워치

큐어세라퓨틱스 혈액암 세포치료제, FDA 희귀약 지정

면역치료제 전문 바이오기업 큐어세라퓨틱스의 다발성 골수종 치료제 ‘CT-1001’이 6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정됐다. CT-1001은 암세포 등 비정상적 세포를 감지해 살해하는 NK(Natural Killer)세포치료제로, 병이 재발한 환자나 표준요법에 불응하는 환자를 대상으로 적용한다. 내년 2분기 임상시험 돌입을…

GC1126A, 효능과 활성도 면에서 강점 증명돼

뉴스스탠드

GC녹십자 개발 후보물질, 미 FDA 희귀의약품 지정

GC녹십자가 자체 개발중인 치료제 후보물질이 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다. GC녹십자의 ‘GC1126A’는 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질이다. TTP는 전신에 작은 혈전(피떡)이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액이 공급되지 않는 병이다. 100만명에서 3~11명 가량 발생하는…
단신

지엔티파마, 연세대에 신약개발연구소 ‘GSTCH’ 개소

신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 13일 연세대학교 국제캠퍼스 기념관에서 GSTCH(GNT Pharma Science & Technology Center for Health) 연구소 개소식을 개최했다고 밝혔다. GSTCH는 뇌졸중과 알츠하이머 치매 치료제 개발 등 지엔티파마의 기존 파이프라인 기초 연구와 더불어 새로운…
단신

식약처, 전신 농포성 건선 치료제 ‘스페비고주’ 신약 허가

식품의약품안전처는 전신 농포성 건선 치료에 사용하는 신약 희귀의약품 '스페비고주(스페솔리맙)'를 9일 허가했다고 밝혔다. 전신 농포성 건선(Generalized Pustular Psoriasis, GPP)은 호중구가 피부에 축적돼 전신에 통증을 동반한 무균 농포가 광범위하게 분출하는 희귀한 염증성 피부질환이다, 광범위 홍반, 열, 호중구…

말초 T세포 림프종 치료제, 지난해 10월 美 FDA도 희귀의약품 지정

바이오·제약

보령 항암 신약후보물질 ‘BR101801’, 국내 개발단계 희귀의약품 지정

보령(구 보령제약)은 자사 항암 신약후보물질인 'BR101801(프로젝트명 BR2002)'이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다. 이번 지정은 희귀암인 '말초 T세포 림프종 (PTCL,…

[한국아스트라제네카] 희귀질환사업부 올해 2월 출범...5개 혁신신약 공급 중

기획 특집

빅파마 AZ가 바라본 희귀병 신약 “혁신과 전문성의 융합”

"희귀 난치병 환자들에 치료적 기회를 제공하기 위해 혁신신약 개발부터 접근성 확대까지 회사의 역량을 집중할 계획이다." 다국적제약기업인 아스트라제네카는 2021년 미국의 희귀난치질환 전문제약사인 알렉시온 파마슈티컬스(이하 알렉시온)를 인수했다. 희귀질환 치료제 분야 첫 발을 뗀 '보체 생물학 플랫폼' 기술에 가능성을 엿본 것이다. 희귀약…

IDMC, 글로벌 2상 중간분석 결과 검토 후 '변경없이 지속 개발' 권고

뉴스스탠드

한미약품 비알코올성지방간염 치료제 “글로벌 혁신신약 가능성 기대”

한미약품은 독자 개발중인 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 후보물질 '랩스 트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist)'에 대해 독립적 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Committee, IDMC)가 글로벌 임상 2상을 '계획 변경없이 지속 진행(continue without…
바이오워치

노벨파마, 소아희귀질환 권위자 서울대병원 채종희 교수 영입

희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마는 희귀질환치료제 글로벌 임상 진입을 위해 소아희귀질환 분야 전문가인 채종희 서울대학교병원 임상유전체의학과 교수를 과학자문위원회(SAB) 위원으로 영입했다고 18일 밝혔다. 노벨파마는 지난 2020년부터 GC녹십자와 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)을 공동개발 중이다. 이번 SAB 영입을 통해…
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지오영, 희귀필수의약품 보관·배송 사업자 선정

의약품 유통기업인 ㈜지오영(대표 조선혜 회장)은 4월부터 희귀필수의약품 보관 및 배송을 담당한다고 28일 밝혔다. 최근 한국희귀·필수의약품센터는 '냉장 및 마약류 의약품 등 보관·배송 위탁사업' 시행에 대한 공고를 실시했다. 이번 냉장 및 마약류 의약품 등 보관·배송 위탁사업에는 국내외 상위 의약품 유통 업체들이 참여했으나, 전문배송체계를…

지엔티파마 6개병원 임상연구 결과 7월 발표…국내 포함 다국적 임상 3상 진행 예정

뉴스스탠드

심정지후 뇌손상 막는 희귀약 ‘넬로넴다즈’, 임상 2상 환자 등록 완료

지엔티파마(대표이사 곽병주)는 개발단계 희귀의약품으로 지정된 '넬로넴다즈'의 심정지 임상 2상 환자 등록을 완료했다고 8일 밝혔다. 임상 2상은 삼성서울병원, 전남대학교병원 등 6개 대학병원 응급의학과에서 심폐소생 후 자발적 순환이 재개되고 4시간 이내에 내원한 심정지 환자 105명을 대상으로 진행됐다. 대상 환자에게는 저체온 치료와 함께…

삼진제약과 공동연구 급성 골수성 백혈병 치료제, FDA 희귀의약품 지정

바이오워치

압타바이오, 혈액암 치료제 멕시코 특허 취득

난치성 항암치료제 개발업체 압타바이오는 혈액암 치료제 'Apta-16'의 멕시코 특허를 취득했다고 21일 밝혔다. 한국, 오스트레일리아, 러시아, 이스라엘, 일본에 이어 여섯 번째 특허다. 압타바이오의 Apta-16은 삼진제약과 공동연구 중인 급성 골수성 백혈병 치료제다. 지난 2021년에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로…

뇌졸중 임상 3상 연내 완료 예정

바이오워치

지엔티파마 뇌졸중 신약 ‘넬로넴다즈’, 동결건조분말 주사제 특허 출원

지엔티파마(대표이사 곽병주)는 뇌졸중 신약 '넬로넴다즈'의 동결건조분말 주사제에 대한 특허를 출원했다고 26일 밝혔다. 이번 특허는 넬로넴다즈의 동결건조분말 주사제 제조방법, 제품 및 의약용도에 대한 것으로 한국, 미국, 유럽, 일본 등 주요 국가에 개별 출원했다. 새로운 공법으로 제조한 넬로넴다즈 동결건조분말은 성형성이 우수하고, 재용해성과…

콜라겐 생성 억제·염증 반응 차단 저분자 합성신약

바이오·제약

넥스트젠, 특발성폐섬유증 치료제 美 FDA 희귀의약품 지정

㈜넥스트젠바이오사이언스는 특발성폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 치료제 후보물질 'NXC680'이  1월 20일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받았다고 26일 밝혔다. 특발성폐섬유증은 알 수 없는 원인으로 폐가 섬유화되어 폐 기능이 감소해…

노벨파마와 공동개발…산필리포증후군 A형 치료제(MPS III A)

바이오워치

GC녹십자 산필리포증후군 치료제, FDA ‘희귀소아질환의약품’ 지정

GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA로부터 '희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)'을 받았다고 18일 밝혔다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란…
바이오워치

거대세포바이러스 감염 치료제 ‘리브텐시티정’, 희귀약 허가

식품의약품안전처는 희귀의약품인 한국다케다제약㈜의 이식 후 거대세포바이러스 감염 치료제 '리브텐시티정(성분명 마리바비르)을 12월 27일 허가했다고 밝혔다. 거대세포바이러스(Cytomegalovirus, CMV)는 감염 후 무증상 잠복상태로 있지만 장기이식 등으로 면역력이 저하되면 바이러스가 재활성화돼 심각한 질환을 유발한다. 희귀의약품으로…