AI 기반 희귀질한 신약개발 기업 파로스아이바이오(388870)가 BRAF, KRAS 또는 NRAS 돌연변이를 가진 진행성 고형암 환자를 대상으로 PHI-501의 안전성, 내약성, 약동/약력학 및 예비 임상 활성을 평가하는 제1상 임상시험계획(IND) 변경승인을 신청했다고 12일 공시했다.
변경승인신청일은 2026년 11월 12일이며, 임상시험승인기관은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)로 기재됐다. 임상시험은 대한민국에서 세브란스병원 외 2개 기관이 실시하며, 등록번호는 제 102728 호로 명시됐다. 대상질환은 BRAF, KRAS 또는 NRAS 돌연변이를 가진 진행성 고형암이다.
변경신청 사유는 임상1상 시험 용량 증량 단계의 환자 샘플에서 확인된 약동학적 노출 결과를 빠르게 반영해 후속 용량 단계의 투여 용량을 조정하고, 임상시험의 효율적이고 일관된 수행을 위해 시험대상자 투약 순응도 평가방법 및 시험 운영 절차 등 세부 내용을 보완하기 위한 것으로 기재됐다.
임상시험의 일차 목적은 PHI-501의 안전성 및 내약성 평가, 이차 목적은 PHI-501의 약동학적 특성 및 유효성 확인으로 명시됐다. 시험은 두 단계로 진행된다. Part 1 용량증강단계에서는 최대 내약 용량(MTD)을 확인하기 위해 최대 7개 용량수준(코호트)의 임상시험용 의약품 투여를 계획했고, 투여 후 안전성과 내약성을 평가한다. Part 2 용량최적화 단계에서는 안전성 평가 위원회(SRC)에서 논의된 2개 용량으로 코호트당 시험대상자 약 20명에게 임상시험용 의약품을 투여하는 것으로 기재됐다.
1차 지표는 이상사례 및 용량제한독성을 통한 안전성 평가, 최대내약용량 및 제2상 임상시험 권장용량을 통한 내약성 평가로 보고됐다. 통계분석은 SAS 9.4 이상 버전을 사용해 Part별·용량단계별로 결과를 제시하며, 연속형 변수는 기술통계량을, 범주형 변수는 빈도와 백분율을 제시한다. 유효성 평가 중 결측치가 발생하거나 시험대상자가 중도 탈락하면 사건까지의 시간 변수에 대한 결측 자료는 절단(Censoring)으로 처리하고, 그 외 유효성·안전성 평가변수는 결측치를 대체하지 않는 것으로 명시됐다.
임상시험기간은 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월이며 임상시험대상자의 등록 상황에 따라 변경될 수 있다. 목표 시험대상자 수는 Part 1 최대 63명, Part 2 최대 40명으로 기재됐다.
사실발생(확인)일은 2026년 11월 12일로, 식품의약품안전처에 임상시험계획 변경승인신청서를 제출한 날짜라고 명시됐다. 회사는 임상시험계획 변경 승인 시 관련 공시를 즉시 진행하겠다고 밝혔다. 관련 공시로는 2025년 6월 26일 제1상 임상시험계획(IND) 승인 공시와 2025년 3월 5일 제1상 임상시험계획 승인신청 공시가 기재됐다. 공시에는 임상시험 약물이 의약품으로 최종 허가받을 확률이 통계적으로 약 10% 수준이며, 임상시험 및 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있다는 투자 유의사항도 명시됐다.
파로스아이바이오의 2025년 12월 결산 기준 연결 재무현황은 자산총계 299억원, 부채총계 159억원이며 자본총계 139억원이다. 영업손실은 115억원, 당기순손실은 108억원이다.
파로스아이바이오는 2023년 7월 27일 코스닥 시장에 상장된 업체로, 업종은 자연과학 및 공학 연구개발업이다.
종목 시세 정보에 따르면 파로스아이바이오의 주가는 11월 12일 오후 6시 03분 기준 6270원이며, 전일 대비 60원(+0.97%) 상승했다.
