보건복지부는 7월 20일 2022년 제16차 건강보험정책심의위원회(건정심)을 개최하고 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정(안)등을 의결했다.
건정심은 세계에서 가장 비싼 약인 노바티스의 ‘척수성근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’에 대해 8월부터 건강보험 급여를 적용하기로 하고 졸겐스마 1키트당 보험약가를 19억8172만6933원으로 결정했다. 환자본인부담은 598만원이며, 나머지는 건강보험 재정으로 충당한다.
졸겐스마는 미국에서는 1회 투약비용이 25억원을 넘는 것으로 알려졌다.
척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 SMN1(Survival Motor Neuron1) 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동 신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환이다.
전세계적으로 신생아 1만명당 1명이 발생하고 있으며, 국내 환자는 200여명으로 추산된다.
‘졸겐스마’는 1회 투여(one-shot) 약제로 척추강내 주사 방식인 대체약제(nusinersen)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체 약제와의 간접 비교 시 ‘무사건 생존율’ 및 ‘운동기능 달성’ 항목에서 우월한 효과를 보였다.
건강보험공단은 협상을 통해 ‘졸겐스마’가 고가 약제로서 1회 투여(one-shot) 치료제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정 관리를 위해 ▲환급형 ▲총액제한형 ▲환자 단위 성과기반형 등 3가지 위험 분담제 유형을 계약 조건에 명시했다.
졸겐스마 약제의 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 대한 불확실성을 업체가 일부 분담하도록 한 것이다.
건강보험 급여 적용에 따라 졸겐스마를 투약받을 환자의 보호자는 5년동간 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 투약 전 급여기준이 정하는 투여대상 적합여부에 대한 사전심사도 거쳐야 한다.
또 노바티스에 대헤서는 급여 등재 4년차에 졸겐스마의 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거치도록 했다.
건정심은 알츠하이머성 치매증상 치료제인 ‘도네리온패취(셀트리온)’, ‘도네시브패취(아이큐어)’에 대해 건강보험 적용을 결정하고 ▲(87.5mg) 4,155원/매 ▲(175mg) 6,076원/매의 보험약가를 책정했다.
이와 함께 건정심은 현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 ‘엑스탄디연질캡슐(한국아스텔라스제약)’와 ‘키트루다주(한국엠에스디)’의 건강보험 적용 범위를 확대하기로 했다.
전이성 거세저항성 전립선암 치료제인 ‘엑스탄디연질캡슐’은 적응증이 확대돼 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용할 경우 선별급여(30/100)가 적용된다.
비소세포폐암 2차, 흑색종 1차, 비소세포폐암 1차, 호지킨림프종 2차 치료제인 ‘키트루다주’는 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료에도 건강보험이 적용된다.
