10만명 중 1명 발생, 선천성 대사이상
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프로피온산혈증
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모더나, 희귀병 프로피온산혈증 치료제...초기 임상 '긍정적'
mRNA 치료제 및 백신 전문 바이오테크 기업인 모더나가 개발 중인 희귀병 '프로피온산혈증(Propionic acidemia, PA)' 치료제의 초기 임상 평가에서…
치료법 없는 초희귀질환 8가지...신약 개발 앞당긴다
초희귀질환 관리를 위한 유전자 치료제 개발에 글로벌 컨소시엄이 구성된다. 정부와 민간 기업, 연구 단체들이 맞손을 잡은 이번 프로젝트는…