사노피 젠자임의 제1형 고셔병 경구용 치료제 세레델가(성분명 엘리글루스타트)가 11월 1일부터 국민건강보험 급여를 적용 받게 된다.
제1형 고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 희귀 질환 리소좀 축적 질환의 한 종류로 중증일 경우 생명을 위협할 수 있다. 완치가 불가능하지만 치료를 통해 효과적으로 관리할 수 있다. 전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명꼴로 발생하며, 국내에는 약 50명 가족에서 환자 60여 명이 있는 것으로 추정되고 있다.
세레델가는 기존에 표준 요법으로 사용돼 왔던 정맥 주사 형태 효소 대체 요법(Enzyme replacement therapy, ERT)과 달리 1일 1~2회 복용하는 제1형 고셔병 경구형 1차 치료제로 복용 편의성을 높였다. 또 효소 대체 요법과 유사한 효과를 입증 받아 2014년 미국 식품의약국(FDA)의 승인 이후 2015년 국내 허가를 받았다.
세레델가의 국민건강보험 급여 기준은 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자(PM), ▲중간 대사자(IM) 혹은 ▲빠른 대사자(EM)로서 제1형 고셔병 환자를 대상으로 적용된다. 세레델가의 약가는 캡슐당 46만9000원으로 책정 됐다.
사노피 젠자임 박희경 대표는 “세레델가의 국민건강보험 급여 적용은 고셔병으로 인해 신체적, 사회 경제적 부담을 겪던 환자와 가족에게 보통의 삶을 되돌려 주는 희소식이 될 것”이라며 “사노피 젠자임은 앞으로도 고셔병을 포함한 리소좀 축적 질환 환자의 삶의 질 개선을 위해 꾸준히 치료제 개발을 선도할 것”이라고 밝혔다.
한편, 사노피 젠자임은 1991년 출시된 최초의 고셔병 치료제 세레데이즈(Ceredase) 개발을 위한 임상 시험(1984년)을 시작으로 지난 30여 년간 고셔병 치료제 개발을 선도해 왔다.
