희귀소아뇌종양인 신경아세포종(Neuroblastoma)의 새로운 치료제를 투약 받은 어린이가 3년간 재발하지 않는 비율이 74%로 껑충 뛰어올랐다. 이 소아뇌종양의 2년간 재발 않는 비율이 표준치료법이 46%, 경쟁 신약이 66%였다는 점에서 놀라운 효능을 보인 것이다.
최근 국제학술지 «임상종양학저널»에 발표된 미국 세인트주드 소아연구병원의 논문을 토대로 미국 건강의학 웹진 ‘헬스 데이’가 10일(현지시간) 보도한 내용이다.
신경아세포종은 미성숙 신경세포에서 시작되는 암으로 주로 5세 이하 영유아에게서 발병한다. 신장 위에 위치하는 부신과 교감신경절 분포를 따라 척추 주변에서 발생한다. 미국암학회(ACS)에 따르면 매년 미국에서 약 800명의 아이들이 이 병에 걸렸다고 한다. 이중 절반 가량은 암이 전이된 후 진단되며 ‘위험도가 높다‘는 평가를 받는다.
이 단계가 되면 공격적 항암치료가 필요하다. 고용량 화학요법으로 종양의 크기를 줄이고, 종양제거 수술을 한 뒤 추가적 화학요법, 그리고 면역 체계를 재건하기 위한 줄기세포 이식과 방사선치료가 이어진다. 이렇게 강도 높은 표준 치료를 받아도 2년 뒤까지 재발하지 않는 비율은 46%에 불과했다.
최근 몇 년 사이 이 치료법의 마지막 단계에 단일클론 항체약물인 디누툭시맵(dinutuximab)이 추가됐다. 디누툭시맵은 신경아세포종양의 표면에 위치한 단백질 GD2와 결합해 해당 암세포에 대한 인체의 면역반응을 촉진시켜준다. 관련 임상시험에서 2년 뒤까지 재발하지 않는 비율은 66%까지 높아졌다.
이번에 개발된 단일클론항체 신약은 미국 세인트루이스에 있는 세인트주드 소아연구병원이 디누툭시맵을 대체약물로 개발한 hu14.18K322A이다. 이 신약은 디누툭시맵과 마찬가지로 GD2와 결합하면서도 그 부작용인 심한 통증을 완화시켜주는 효과가 있다.
연구진은 64명의 어린이에게 해당 항체 주입과 6차례의 화학요법을 병행했다. 그리고 난 뒤 추가항체를 주입하고 나머지는 표준치료법에 따라 치료를 진행했다. 새로운 단일클론항체가 통증을 덜어줬지만 진통제도 함께 투약됐다. 3년 뒤 임상시험 대상 어린이 중 86%가 생존해 있었고 재발하지 않은 어린이의 비율은 74%에 이르렀다.
연구책임자인 세인트주드 소아연구병원의 임상의인 웨인 퍼먼 박사는 “고위험 신경아세포종 아동을 30년간 치료하면서 봤던 것 중 최고의 치료 효과였다”고 밝혔다. 그는 이번 임상시험 과정에서 투약된 새 항체신약의 양이 디누툭시맵의 최대 허용분량의 2배에 이르렀다면서 “임상결과가 좋은 것이 높은 복용량과 관련 있는 것인지 아니면 hu14.18K322A가 더 나은 항체여서 그런 것인지는 불분명하다”고 덧붙였다.
미국 필라델피아 소아병원 신경아세포종 연구 책임자인 존 매리스 박사는 “신경아세포종이 재발한 아동들에게 새 희망을 안겨주는 반가운 소식”이라며 “해당 치료법이 새로운 표준치료법이 될 가능성이 크다”고 평가했다.