한국UCB제약(대표이사 이영주) 혈우병 치료제 2종이 식품의약품안전처의 허가를 받았다.
이번에 허가 받은 최초의 반감기 연장 혈우병 A 치료제 엘록테이트(유전자 재조합 혈액 응고 제8인자 Fc 융합 단백질)는 지난 8월 29일 식약처로부터 혈우병 A 환자의 출혈 억제 및 예방, 수술 전후 관리, 일상적 예방 요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
또 다른 혈우병 B 치료제 신약 알프로릭스(유전자 재조합 혈액 응고 제9인자 Fc 융합 단백질)도 지난 5월 최초의 반감기 연장 유전자 재조합 혈우병 B 치료제로 허가 받았다.
엘록테이트는 Fc 단백 융합 기술을 적용해 체내 약효 지속 시간을 늘린 최초의 장기 지속형 혈우병 A 치료제로, 투여 빈도를 3~5일에 1회로 줄인 것이 가장 큰 특징이다.
엘록테이트는 임상 연구를 통해 일상적 예방 요법과 급성 출혈 치료에 효과적이고, 안전성·내약성이 양호함을 입증했다. 엘록테이트 일상적 예방 요법의 투여 방법은 매 3~5일 50IU/㎏로, 임상 반응에 근거하여 용량을 25~65IU/㎏ 범위 내에서 조절이 가능하다.
UCB제약의 혈우병 B 치료제 신약, 알프로릭스(최초의 반감기 연장 유전자 재조합 제제)도 지난 5월 식약처로부터 허가를 받았다. 알프로릭스는 최초의 반감기가 연장된 유전자 재조합 9인자 제품이다.
알프로릭스의 적응증은 출혈의 억제 및 예방, 수술 전후 관리와 일상적 예방 요법이다. 알프로릭스는 IgG1(Immunoglobulin G1)의 Fc 부분에 9인자를 융합해 만들어진다.
이번 혈우병 신약의 허가와 관련, 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 “기존 혈우병 치료에서 환자들이 빈번한 정맥 투여에 대해 부담을 가지고 있던 점을 고려할 때, 반감기가 긴 지속형 치료제의 승인은 투여 빈도를 줄여줌으로써, 국내 혈우병 환자의 삶의 질 향상 및 보다 나은 치료에 도움이 되리라 생각한다”고 말했다.
한국UCB제약 이영주 대표이사는 “이번 엘록테이트와 알프로릭스의 국내 허가를 통해 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”며 “앞으로도 UCB제약은 혈우병 등 희귀 질환 분야에서 환자들의 삶을 개선하고 새로운 가치를 제공하기 위해 더욱 매진하겠다”고 전했다.
