면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘타발리스(성분명 포스타마티닙)’가 국내 허가를 획득했다. 이 약물은 체내 다양한 생물학적 기능을 조절하는 신호전달 단백질 '비장 티로신 인산화효소(SYK)'를 억제함으로써 혈소판 파괴를 막는 혁신신약(First-in-Class)으로 평가된다. 이르면 오는 6월 국내 출시될 것으로 보인다.
21일 JW중외제약은 타발리스정 100·150㎎이 지난 20일 식품의약품안전처로부터 기존 치료에 대한 효과가 불충분한 만성 성인 환자를 대상으로 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
만성 면역성 혈소판 감소증은 체내 면역체계가 혈소판을 바이러스로 오인해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 이 질환은 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며, 심한 경우 뇌출혈이나 위장 출혈로 이어질 수 있다.
통상 면역 반응을 활성화하거나 억제하는 Fc 감마(γ) 수용체가 활성화되면 비장 티로신 인산화효소를 통해 면역세포가 반응하면서 만성 면역성 혈소판 감소증이 발생한다. 타발리스는 이러한 과정을 차단하는데, 식사 여부에 관계없이 복용이 가능하며 약물 간 상호작용도 없어 환자 편의성이 높다.
타발리스는 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬이 개발했으며, 2018년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 획득한 뒤 미국, 일본, 한국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 같은 해 일본 킷세이제약이 라이젤 파마슈티컬로부터 개발 및 상업화 권리를 확보했으며, JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 체결했다.
JW중외제약은 타발리스의 보험 약가 등재 절차를 마친 후 올해 6월부터 본격적으로 제품을 출시할 계획이다. 회사 관계자는 “타발리스는 혈소판 파괴를 효과적으로 억제함으로써 기존 치료제에 충분한 효과를 보지 못한 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라며 “앞으로도 환자 삶의 질을 개선하기 위한 혁신신약 개발에 전념하겠다”고 말했다.
한편, 대한혈액학회 임상진료지침에 따르면 스테로이드와 면역글로불린이 1차 치료제로 권장되며, 장기적으로 해당 질환이 지속될 경우 비장절제술이나 혈소판 작용체 수용제(TPO-RA)가 2차 치료제로 사용된다.