GC녹십자의 ‘GC1126A’는 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보물질이다. TTP는 전신에 작은 혈전(피떡)이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로 혈액이 공급되지 않는 병이다. 100만명에서 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환이다.
TTP의 발병 원인은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍이나 기능저하로 알려져 있다. GC1126A는 이 단백질 분해 효소의 자가항체를 피하고 반감기를 늘린 변이 단백질이다.
지난 6월 국제혈전지혈학회에서 GC1126A가 기존 약물 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 사실이 발표되는 등 이미 그 효과를 인정받은 바 있다.
FDA의 희귀의약품 지정을 받으면 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서 제출 면제 등의 혜택이 부여된다. 또한 최종 허가가 승인되면 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 받을 수 있다.
GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 귀한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.