희귀병 치료제 ‘울토미리스(성분명 라불리주맙)’의 처방 범위가 넓어진다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)에 이어 치료 옵션이 부족했던 전신 중증 근무력증에까지 적응증을 추가로 허가받았다.
5일 한국아스트라제네카는 C5 보체 억제제 울토미리스가 지난 4일 식품의약품안전처로부터 성인에서 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 전신 중증 근무력증(gMG) 치료를 위한 표준요법에 함께 사용하는 부가요법으로 적응증을 승인받았다고 밝혔다.
전신 중증 근무력증은 주로 신경과 근육이 연결되는 부위인 신경근육접합부에서 생성되는 아세틸콜린과 아세틸콜린 수용체 결합 과정에서 보체의 활성화로 신경의 자극이 근육으로 전달되지 못해 발생하는 희귀질환이다.
주로 피로감과 사물이 이중으로 보이는 복시, 눈꺼풀 처짐이 나타나며, 사지 근육 약화로 계단을 오르거나 의자에서 일어나는 기본적인 움직임에도 어려움을 호소할 정도로 일상 생활 수행이 어렵다.
적절한 관리를 하지 않으면 증상이 생명을 위협할 수 있어 증상 발현을 최소화하는 것이 치료 목표다. 현재 전신 중증 근무력증의 표준 치료로는 항-AChR, 스테로이드, 면역억제제 등이 권장되지만 치료 효과 부족과 장기 치료 시 부작용 위험 등의 한계가 있어, 보체 억제제가 보완 옵션으로 기대를 모으고 있다.
울토미리스는 원개발사인 알렉시온이 아스트라제네카에 합병되면서, 국내에서는 한국아스트라제네카가 판매하고 있다.
이번 울토미리스 추가 적응증 허가는 성인 전신 중증 근무력증 환자 175명을 대상으로 26주간 치료제의 유효성과 안전성을 평가한 무작위 3상 임상인 CHAMPION-MG 연구를 기반으로 이뤄졌다.
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “삶의 질 저하는 물론 생명까지 위협할 수 있는 질환임에도 제한된 치료 옵션으로 어려움을 겪던 전신 중증 근무력증 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다”며 “앞으로도 희귀질환 치료 환경을 개선하기 위한 노력을 지속하겠다”고 말했다.