노바티스의 혈액질환 표적 치료제 ‘자카비(성분명 룩소리티닙)’가 이달 1일부터 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 치료에 건강보험 급여를 적용받는다. 지난해 5월 국내 적응증 허가 후 1년 6개월 만이다.
이에 따라 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상 이식편대숙주질환 환자들에 경제적 부담이 크게 줄게 됐다.
이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식 후 공여자의 면역 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식해 발생하는 질환이다. 여러 장기에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며 환자 삶의 질을 크게 저하시킨다. 치료법은 1차 치료로 스테로이드가 사용되는데 여러 부작용의 위험이 있으며, 약 50% 정도가 치료에 불응하거나 의존성을 보여 치료 효과가 떨어지게 된다.
자카비는 야누스 키나아제(JAK)의 과활성 신호를 선택적으로 억제하며, 이식편대숙주질환에서 염증 및 조직 손상을 일으키는 주요 원인인 JAK1 및 JAK2 모두에 작용하는 표적 치료제다. 해당 질환에서 조직의 손상을 야기하는 염증성 사이토카인의 과잉 생산을 낮추고 면역 T세포의 팽창을 억제하는 작용을 한다.
이번 급여 등재는 자카비의 REACH 2, 3 임상 결과를 근거로 이뤄졌다. 가톨릭의대 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 “그동안 동종조혈모세포이식 후 발생하는 심각한 급, 만성 이식편대숙주병으로 고통받던 혈액질환자들은 스테로이드 1차 치료 실패 이후 표준요법이 정립되지 않아 사용할 수 있는 효과적인 치료법이 없었다”고 설명했다.
그러면서 “이번 급여 등재에 따라 국내에서 해결되지 않았던 치료 미충족 수요를 해결할 치료법이 처음으로 마련됨과 동시에 환자들이 경제적 부담없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다는 큰 의미가 있다”며 “경구용 약제인 자카비의 보험 급여 투약이 가능하게 되면 치료 접근성이 대폭 개선될 것으로 기대된다”고 밝혔다.
한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 “국내 이식편대숙주질환 환자들이 경제적 부담 없이 편히 치료받을 수 있는 기반이 마련돼 기쁘게 생각한다”며 “앞으로도 국내 이식편대숙주질환 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하며 온전히 치료에만 집중할 수 있는 환경을 만들기 위해 지속적으로 노력하겠다”고 말했다.