국내 최초로 신약개발부터 임상-허가 승인까지 독자 진행한 신약이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.
SK㈜의 자회사인 SK바이오팜은 22일 “혁신 신약 엑스코프리(세노바메이트정)가 성인 대상 부분 발작 치료제로 미 FDA의 시판 허가를 받았다”면서 “혁신 신약으로 신약후보물질 발굴부터 임상 개발, 판매 허가 신청까지 전 과정을 독자적으로 진행하여 FDA의 승인을 받은 것은 국내 처음”이라고 밝혔다.
엑스코프리는 지난 2001년부터 기초 연구를 시작해 임상시험과 인허가 과정을 거쳐 FDA의 신약 판매 허가를 획득했다. 후보 물질 개발을 위해 합성한 화합물 수만 2000개 이상, 미국 FDA에 신약판매허가 신청을 위해 작성한 자료만 230여 만 페이지에 달한다.
SK는 지난 1993년 신약개발을 시작한 이래 불확실성 속에서도 최태원 회장의 강력한 의지에 따라 제약 사업에 대한 지속적인 투자를 멈추지 않았다. 처음부터 전세계 시장을 목표로 기존에 없던 혁신 신약 개발에만 매진한 결실이 드디어 이뤄진 것이다.
SK바이오팜 조정우 사장은 “이번 승인은 SK바이오팜이 앞으로 뇌전증을 포함해 중추신경계 분야 질환에서 신약의 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것”이라며, “SK바이오팜의 R&D 역량이 세계적으로 인정받은 감격적인 성과”라고 밝혔다.
미국 질병통제예방센터(CDC)의 최신 통계에 따르면, 약 2만 명이 매년 새롭게 뇌전증으로 진단 받고 있으며, 뇌전증 환자의 약 60%는 뇌전증 치료제를 복용해도 여전히 발작이 계속되고 있다. SK바이오팜의 미국 법인 SK라이프사이언스가 엑스코프리의 마케팅과 판매를 직접 맡아, 2020년 2분기에 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다.
이번 시판 허가는 1-3개의 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험과 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험을 바탕으로 이뤄졌다.
이 시험들은 미국과 유럽을 포함한 세계 여러 국가에서 실시되었다. 무작위 시험(Study 013, Study 017)에서 엑스코프리는 시험한 모든 용량에서 위약투여군 대비 통계적으로 유의미하게 발작 빈도를 낮춘 것으로 나타났다.
엑스코프리의 임상시험 진행에 참여한 필라델피아 제퍼슨 헬스 비키&잭 파버 신경과학 연구소 산하 제퍼슨 종합뇌전증센터 이사이자 신경학 교수인 마이클 스펄링 박사는 “엑스코프리의 승인으로 의사들은 부분 발작이 계속되는 환자들에 효과적인 치료요법을 고려할 수 있게 될 것”이라며 “엑스코프리를 복용한 환자들에서 발작 빈도가 의미 있게 감소하였으며, 일부 환자들에서 발작이 완전 소실 된 결과를 나타난 것은 매우 고무적이다”고 말했다.