14일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)는 바이오기업 마드리갈 파마슈티컬스의 ‘레즈디프라(성분명 레스메티롬)’을 중증 간 흉터 또는 섬유증이 있는 MASH 치료제로 승인했다고 밝혔다.
MASH는 과도한 지방세포로 인해 간에 염증이 생기는 병이다. 대사증후군과 동반되는 경우가 많고, 간이 굳는 간경화로 진행될 수 있어 관리가 필요하다. 하지만 발생 원인이 다양하고 임상시험의 어려움 등으로 치료제가 나오지 못했었다.
이번 허가를 통해 세계 최초의 MASH 치료제로 등극한 레즈디프라는 임상 3상에서 치료 효과를 제시했다. 하루에 한 번 80 mg 용량을 투여할 경우 위약 투여군에 비해 섬유증을 악화시키지 않으면서 25.9%의 지방간염 제거 효과를 보였으며, 100 mg 투여시 29.9%의 효과를 나타냈다. 지방간 질환 활성 점수는 악화되지 않았고, 한 단계의 섬유증 개선효과를 보고했다. 또한 심장질환 지표까지 낮추는 것으로 확인됐다.
레즈디프라는 이런 이점을 바탕으로 FDA로부터 혁신치료제, 패스트트랙, 우선순위 검토 지정을 거쳐 허가를 획득했다. 미국 내 약값은 4만7400달러(약 6300만원) 수준으로 알려졌다.
FDA 의약품 평가·연구센터 염증사무소장 대행 니콜라이 니콜로프는 “이전에는 MASH 환자의 간손상을 직접 해결할 약물이 없었다”며 “이번 승인을 통해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다”고 말했다.
레즈디프라가 허가를 받음에 따라 시장도 급격하게 확대될 것으로 전망된다. 바이킹 테라퓨틱스, 89bio, 일라이 릴리 등의 회사들이 MASH 치료제 개발에 속도를 내고 있다.