혈우병은 어느 혈액 응고인자가 결핍됐는지에 따라 8인자가 부족한 A형, 9인자가 부족한 B형, 11인자가 부족한 C형으로 나뉜다. 치료제로 해당 인자를 보충해 치료할 수 있다.
헴리브라는 8인자를 모방하는 혁신 신약으로 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에게 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징을 지닌다. 지난해 5월에는 만 1세 이상 항체를 가지고 있지 않은 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여 대상이 확대됐다.
일본 나라의과대학 소아과 케이지 노가미 교수 연구팀은 지난 2019년 1월~2021년 5월 비항체 A형 혈우병 환자(평균 연령 35세) 106명을 대상으로 안전성을 분석했고, 이중 74명에 대해서는 전자 환자보고 애플리케이션 ‘이프로’와 활동추적기를 통해 신체활동 데이터를 얻었다. 헴리브라 투약 후 환자들의 신체활동과 출혈 여부, 안전성 등의 연관 관계를 파악했다.
연구 결과 74명 중 47명이 헴리브라 투약 후 다양한 신체활동을 한 것으로 나타났다. 운동 종목으로는 걷기(32.4%)가 가장 많았고, 자전거 타기(14.9%), 축구(5.4%) 등이 뒤를 이었다. 신체활동 횟수는 이프로와 활동추적기에 각각 396회, 329회로 집계됐다. 이프로에 집계된 환자들의 운동 횟수 중 출혈이 발생한 횟수는 2건에 그쳤다.
안전성 평가에서 A형 혈우병 환자의 연평균 출혈 빈도(ABR) 중간값은 0.91회로 나타났다. 연구 기간 출혈이 발생하지 않은 무출혈 환자는 57명으로 53.8%를 기록했다. 연구 기간에 사망자는 없었고 치료 중단으로 이어지는 부작용도 없었다. 에미시주맙의 효능을 뒷받침하는 증거라는 것이 연구진의 설명이다.
JW중외제약 관계자는 “일반적으로 혈우병 환자들은 고강도 운동을 부담스러워하는데 연평균 출혈 빈도가 1 이하로 나왔다는 건 출혈 위험이 굉장히 적다는 것”이라며 “운동 직전에 8인자 제제를 추가로 투여하지 않아도 헴리브라를 통해 출혈없이 다양한 신체활동이 가능하다는 점에서 의미가 크다”고 말했다.