기대를 모았던 제1형 당뇨병 세포치료제 후보물질이 임상시험에서 환자 사망 사례가 보고되며 좌초될 위기에 놓였다.
개발사인 바이오기업 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 이번 사망 사고가 치료제와 관련이 없다는 입장을 취하고 있지만, 규제당국이 원인을 파악할 때까지 임상을 잠정 중단하겠다는 계획을 함께 내놓아 귀추가 주목된다.
버텍스는 7일(현지시간) 췌장 섬세포 표적 당뇨병 치료제 ‘VX-880(실험물질명)’ 임상에서 환자 사망 사례가 확인되며 관련 임상을 일시 중단하겠다는 입장을 밝혔다.
회사는 성명서를 통해 “치료와 관련이 없는 것으로 판단되는 두 명의 사망자가 발생했다”며 “외부 데이터 모니터링위원회와 규제기관이 해당 결과를 확인할 때까지 임상 진행을 잠정 보류할 예정”이라고 설명했다.
임상에 사용된 VX-880은 동종 줄기세포 유래 인슐린 생산 섬세포 치료제다. 현재 제1형 당뇨병과 저혈당 환자 등을 대상으로 면역억제제와 함께 병용하는 1/2상 임상시험이 진행 중이다.
이 치료법은 지금까지 투약된 14명의 환자에서 췌장 섬세포 생착(engraftment)에 성공하며 내인성 인슐린 생성 효과를 입증했다. 생착이란, 이식된 줄기세포가 정착해 새로운 정상 세포를 만들어내는 과정을 말한다. 임상시험을 중단한 환자를 제외한 모든 환자가 정상적인 혈당 조절 반응을 보였으며, 더이상 인슐린 치료가 필요하지 않았다.
앞서 버텍스는 작년 연말에도 치료제의 용량 증량과 관련한 문제로 인해 VX-880의 임상을 중단한 바 있다.
한편, 논란이 된 VX-880은 2021년 10월 초기 임상 결과를 통해 당뇨병 환자가 치료를 받은 후 정상적인 인슐린 생산이 가능해졌다는 소식이 알려지면서 시장에 큰 주목을 받았다.