14일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)은 벨주티판을 면역관문억제제(PD-1/PD-L1) 및 혈관신생 저해제(VEGF/TKI)를 사용한 이후 종양이 진행된 신세포암종(RCC) 환자의 치료제로 승인했다.
신세포암은 신장의 작은 관에서 암세포가 발생하는 병이다. 신장암의 85~90%가 신세포암종이기 때문에 일반적으로 신장암이라고 불린다.
이번 승인은 머크의 ‘LITESPARK-005’ 임상3상 데이터를 기반으로 한다. 머크는 임상3상에서 ‘PD-1/PD-L1’과 ‘VEGF/TKI’를 표적으로 하는 약물치료를 한 후 신세포암이 진행된 746명의 환자에게 벨주티판과 노바티스의 신장암 치료제 ‘에베로리무스(제품명 아피니토)’를 매일 한번씩 경구 투여했다.
임상 결과 벨주티판을 투여받은 사람들은 에베로리무스를 투여받은 사람들에 비해 암이 진행되지 않는 무진행 생존율(PFS)이 통계적으로 유의하게 개선됐다. 종양 크기 감소 등을 객관적으로 확인 가능한 객관적 반응률(ORR)도 에베로리무스에 비해 높았다.
머크 연구소 글로벌 임상 개발 수석 부사장인 마조리 그린 박사는 “웰리렉은 앞서 미국 최초로 본히펠린다우(VHL) 관련 암 치료제로 승인됐고, 이번에는 진행성 신세포암 치료제로 승인됐다”며 “특히 진행성 신장암을 가진 환자가 받을 수 있는 치료옵션은 거의 10년 만에 나온 것”이라고 설명했다.
본히펠린다우 증후군은 전신에 종양을 유발하는 복합증후군이다. 웰리렉은 2021년 VHL 질환 치료제로 FDA 허가를 받았고, 국내에서도 지난 5월 같은 적응증으로 식약처 승인을 받은 바 있다.