유전성 희귀 신경근육질환인 ‘듀센 근이영양증(듀센병)’ 치료 분야에 새로운 약물 옵션이 등장한다.
염증 경로를 강력하게 억제하는 항염증제로, 체중 증가와 골밀도 감소 등 부작용 이슈가 많았던 스테로이드 치료를 대체할 것으로 주목된다.
미국 식품의약국(FDA)은 27일(현지시간) 2세 미만의 듀센 근이영양증 환자 치료를 위해 ‘바모롤론(vamorolone)’ 경구 현탁액을 최종 승인했다.
근이영양증은 근육의 약화와 위축, 신체 기능에 문제를 일으키는 신경근 장애를 말한다. 질환 유형에 따라 발생 시기가 다른데, 근이영양증의 절반 이상을 차지하는 듀센 유형의 경우 일반적으로 2세에서 6세 사이에 발생한다.
이번 승인을 획득한 바모롤론은 바이오기업 산테라(Santhera)가 개발한 스테로이드성 항염증제 신약으로, 글루코코르티코이드 수용체에 고친화성 결합을 통해 염증성 NFkB 경로를 강력하게 억제하는 독특한 작용을 한다.
근이영양증협회(MDA)는 성명서를 통해 “코르티코스테로이드는 수년 동안 근이영양증의 1차 치료제로 사용돼 왔지만 체중 증가, 저신장, 골밀도 감소 등의 부작용 문제로 인해 항상 제한이 따랐다”며 “바모롤론의 승인으로 듀센병 환자와 보호자에게 스테로이드 관련 부작용을 걱정하지 않으면서도 질병을 치료할 수 있는 기회를 제공하게 됐다”고 밝혔다.
바모롤론의 허가는 글로벌 임상 2b상 VISION-DMD 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 여기서 약물은 최대 48개월 동안 2~6mg/kg/d의 용량으로 투여됐다.
주요 결과를 보면 바모롤론은 기존 코르티코스테로이드와 유사한 효능을 입증했으며 특히 뼈 건강, 성장 궤적 및 행동과 관련된 부작용 감소를 시사하는 임상 데이터가 확인됐다.
한편 바모롤론은 희귀 소아 질환에 희귀의약품 지위를 획득했다.
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