식품의약품안전처는 파로스아이바이오의 재발성 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) 'PHI-101'에 대해 '치료목적 사용승인'을 내렸다고 3일 밝혔다.
치료목적 사용승인 제도는 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해 식약처의 승인 아래 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.
파로스아이바이오가 다국적 임상 1b상 진행 중인 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 표적항암제다. 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 30~35%가 보이는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 유전자 변이를 타깃으로 한다. FLT3 변이가 있는 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존률이 약 2배 정도 낮고 재발 위험이 높다고 알려져 있다.
PHI-101은 재발 또는 불응성 AML 치료제로서 임상 시험 단계에서 기존 FLT3 저해제 사용으로 인한 약물 내성 돌연변이를 가진 환자에서 악성골수세포를 감소시키는 효과를 보였다고 파로스아이바이오는 설명했다.
파로스아이바이오는 인공지능 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 치료제를 개발하는 바이오벤처다.
PHI-101은 AI 신약 개발 플랫폼을 통해 개발 중인 물질이 임상 시험 단계까지 진입한 파이프라인이다. AML 주요 신약 후보 물질은 약물 투여 시 심장의 활동 조절을 방해하는 ‘심장 독성’ 문제를 해결해야 하는데, 케미버스의 선도물질 도출 및 최적의 약물 필터 모듈 ‘ADMET’를 활용해 심독성이 낮은 최적 물질 PHI-101을 개발했다.
