약물의 반감기를 늘린 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’의 투여 간격이 대폭 늘어난다.
식약처 허가에 따라, 아이델비온은 3주 1회 투여가 가능해져 국내 허가된 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 중 가장 투여 간격이 긴 장기지속형제제가 될 전망이다.
식품의약품안전처는 최근 CSL베링코리아의 B형 혈우병 치료제 아이델비온(성분명 알부트리페노나코그알파, 혈액응고인자 IX, 유전자재조합)의 용법 및 용량과 관련해 일상적 예방요법 중 ’21일 간격 투여방법’을 추가하도록 허가했다.
현재 아이델비온은 B형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 사용할 수 있다. 일상적 예방요법에 권장 용량은 주 1회 35~50IU/kg로 투여할 수 있으며, 해당 용법으로 조절이 잘 되는 12세 이상 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75IU/kg를 투여 받을 수 있다.
이번 허가사항 추가에 따라 6개월 이상 14일 요법으로 잘 조절되는 18세 이상 환자는 21일 간격으로 100IU/kg를 투여받을 수 있다. 다만, 투여 용법은 환자의 개별 임상적 상태 및 반응에 따라 조정이 가능하다.
아이델비온은 혈액응고인자 IX(9인자)에 기능적인 결핍 또는 결함이 나타난 B형 혈우병 환자들에 긴 약물 반감기를 가진다. 면역반응 위험이 낮은 유전자 재조합 인간 알부민과 유전자 재조합 혈액응고 9인자를 융합시켜 약물 체류 시간을 획기적으로 늘린 게 특징이다.
허가 임상인 PROLONG-9FP 연구를 근거로 2016년 미국 식품의약국(FDA)을 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 허가를 획득했다. 국내 식약처로부터는 2020년 3월 허가를 받고 심평원에 약제보험급여 등재를 신청한 상태다.
CSL베링코리아 김기운 대표는 “아이델비온 투여주기가 주1회부터 최대 3주 간격으로 늘어나면서 환자들의 투약 편의성이 크게 높아지고 삶의 질 역시 개선될 것으로 기대된다”고 강조했다.
한편, 회사는 아이델비온 외에도 단일사슬형 A형 혈우병 치료제 앱스틸라(성분명 로녹토코그알파)를 허가받아 보험급여 적용 품목으로 국내에 공급하고 있다. 최근에는 B형 혈우병 치료를 위한 1회성 유전자 치료제 헴제닉스(성분명 에트라나코진 데자파보벡)가 미국 FDA와 유럽위원회(EC)의 허가를 받았다.