업계에 따르면, 최근 미국 식품의약국(FDA)은 일본계 제약기업인 다케다가 개발한 원발성 면역결핍증후군(primary immunodeficiency, PI) 치료제 ‘하이큐비아(HyQvia)’의 처방 적응증을 소아 연령까지 대폭 확대했다.
하이큐비아는 피하주사 방식을 채택한 면역 글로불린 치료제로 월 1회 투여하는 약물이다. 2018년 다케다가 희귀질환 전문 바이오기업인 샤이어를 인수하면서 확보한 치료제로, 관련 시장에 네 번째로 진입한 의약품이다.
이미 2014년 17세 이상을 대상으로 승인을 받았지만, 이번 허가 확대로 인해 그동안 치료가 불가했던 ‘2세 이상’의 면역결핍 환자에서도 이용할 수 있게 됐다. 면역 글로불린은 혈액의 혈청에 존재하는 면역을 형성하는 성질을 가진 감마 글로불린 단백질을 말한다.
회사는 “원발성 면역결핍을 앓고 있는 소아 환자와 가족들은 치료적 부담이 상당한 상황이었다”며 “월 1회 피하 투여하는 치료 옵션의 진입으로 의료진과 소아 환자들에게 치료의 기회를 제공할 수 있게 됐다”고 밝혔다.
통상 원발성 면역결핍증후군은 신체의 면역체계에 악영향을 미쳐 감염 취약성을 증가시킬 수 있는 희귀질환들을 포괄하는 용어다. 지금까지 400개 이상의 면역결핍 질환이 확인됐으며, 매년 1~2개의 새로운 질환이 추가로 발견된다. 질환의 약 40%가 5세 이내에 발병한다.
치료법으로 알려진 면역 글로불린 투여는 효과가 있지만, 소아 환자에게는 정맥주사가 어렵기 때문에 피하 투여에 대한 수요가 높았다.
이번 승인은 2세~16세 연령의 소아 환자 44명을 대상으로 진행한 3상 임상 결과를 토대로 이뤄졌다. 주요 결과를 보면, 치료제를 투약받은 환자에서는 급성 중증 세균감염(aSBI)의 연간 발생률이 0.04%로 낮았다.
한편 다케다는 지난달부터 하이큐비아 등 혈장치료제 생산을 늘리기 위해 1000억 엔(한화 약 9870억 원)의 자금을 투입해 일본 오사카에 신규 제조시설을 건설 중이다.