희귀 질환 분야에서 화이자의 블록버스터 ‘빈다켈(Vyndaqel)’과 대결에 본격 나선다.
앨나일람은 FDA가 성인 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 환자의 다발신경병증 치료를 위해 3개월마다 1회 피하주사로 투여하는 RNAi 치료제 앰부트라(Amvuttra, 부트리시란)를 승인했다고 외신 등이 보도했다.
아밀로이드증은 장기와 조직에 아밀로이드 단백질이 침착돼 다발신경병증, 심근병증 등을 일으키는 희귀 유전질환이다.
이번 FDA 승인은 부트리시란의 임상3상을 근거로 이뤄졌으며, 다음달 초부터 의료 현장에서 치료제로 사용할 수 있을 것으로 보인다.
9개월 치료기간 동안 부트리시란군은 위약군보다 중증 신경학적 손상을 적게 경험했고 삶의 질이 향상됐다. 환자 보행 속도와 운동 능력 등을 평가하는 10m 걷기 테스트에서도 부트리시란군이 걸린 시간은 거의 변화가 없었다.
앨나일람은 이미 ATTR 다발신경병증에 대한 RNAi 요법인 ‘온패트로(Onpattro)’를 판매하고 있다. 온패트로는 3주에 한 번 정맥 주입 투여하는데, 부트리시란은 높은 대사 안정성으로 3개월에 한 번 피하 주사를 투여하기 때문에 편의성을 높였다.
경쟁 제품인 화이자의 빈다켈과 빈다맥스는 지난해 매출 총 20억 달러를 기록했다. 그 중 9억900만 달러, 절반 정도는 미국 매출로 집계됐다. 미국 시장 진출이 더 빨랐던 온패트로 매출은 다발성 신경병증 적응증에 대해 4억7500만 달러였다.
