㈜젬백스앤카엘은 식품의약품안전처에 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 추가 임상시험계획서(IND) 승인을 11일 신청했다고 밝혔다.
진행성핵상마비는 신경퇴행성 질환으로 균형, 시각, 언어, 움직임 및 삼키기에 문제를 일으킨다. 증상으로는 보행시 균형 상실, 안구운동장애, 빛에 대한 감도, 말의 어두움, 삼키기 어려움 등이 있다. 진행성핵상마비는 뇌피질 및 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 진행성 파킨슨 증후군 중 하나이다.
이번 임상시험은 진행 중인 PSP 2상 임상시험에서 6개월 간의 약물 투여를 완료한 환자를 대상으로 GV1001 1.12mg 투여 시 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 별도의 임상시험이다.
이번 12개월 임상은 선행 임상시험의 참여자 75명 중 추가 임상시험 참여에 동의한 환자를 대상으로 한다. 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg) 환자 모두에게 GV1001 1.12mg을 투여하는 단일군 임상시험이다.
젬백스 관계자는 “이번 임상시험은 국내에서 처음으로 진행되고 있는 PSP 임상시험에 12개월 기간을 추가해 GV1001의 장기 투여 효과와 안전성을 확인하기 위해 진행한다”며 “임상 데이터를 충분히 확보해 후속 임상시험에서 더욱 속도를 내도록 하겠다”고 밝혔다.
한편, 젬백스는 현재 진행중인 기존 PSP 2상 임상결과가 좋으면 추가 임상시험과 별개로 희귀약품 조건부 시판 허가를 신청할 예정이다.
젬백스는 지난 3월 국내 최초의 PSP 임상시험을 승인받았으며, 최근 서울대학교 운영 서울특별시보라매병원에서 첫 환자 등록을 완료한 바 있다.
임상시험은 선행 임상시험과 동일하게 서울특별시보라매병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행하고 있다.
젬백스는 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에 대한 연구를 이어가고 있다. 알츠하이머병의 경우 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마쳤으며, 글로벌 2상 임상시험은 미국 및 유럽 7개국에서 순항 중이다. PSP도 글로벌 2상 임상시험을 계획하고 있다.
