다발성경화증은 다발성경화증은 뇌, 척수, 그리고 시신경을 포함하는 중추신경계에 발생하는 만성 신경면역계질환이다. 신경을 둘러싸고 있는 수초가 손상돼 뇌로부터 신체의 여러 부분으로 가는 신경자극 전달이 제대로 이뤄지지 않아 시력 상실 감각 및 운동 마비 등의 증세를 일으킨다. 동양인이나 흑인보다 백인에게서 많이 발견된다.
오자니모드는 이 다발성경화증 치료제로 개발됐다. 스핑고신-1-인산(S1P) 수용체 조절제라고 불리는 약물의 일종으로 경구약은 염증을 일으키는 림프절에 의해 생성된 면역체계 세포인 림프구를 차단하는 방식으로 염증을 막는다.
IBD는 원인불명의 이유로 설사, 혈변이 계속되는 대장 질환을 총칭한다. 면역 체계가 대장의 내벽에 궤양을 만드는 염증을 궤양대장염과 입에서 항문까지 소화관 어느 부위에서나 발생하는 만성 염증성 장질환인 크론병이 있다. 젊은 성인에게서 많이 관찰된다.
공동 저자 중 한 명인 장 프레데릭 콜롬벨 미국 뉴욕 마운트 시나이 병원의 파인스타인 IBD센터장은 "오자니모드는 IBD의 일종인 궤양대장염의 다른 치료제와 다르게 작용하기 때문에 이전 치료법이 효과가 없던 사람들에게 신의 축복이 될 수 있다“고 말했다.
임상시험은 두 단계로 이뤄졌다. 첫 번째 유도 단계에서는 1000명 이상의 궤양대장염 환자 중에서 오자니모드에 반응하는 그룹과 그렇지 않은 그룹을 분리했다. 두 번째 유지관리 단계에서는 오자니모드에 반응하는 457명을 선정해 1그룹에는 복용량을 두 배로 늘렸고 2그룹에는 위약을 투약했다.
10주 동안의 유도단계에서 전체 환자의 약 47.8%가 오자니모드에 반응했으며 그중 완치비율이 18.4%였다. 오자니모드에 반응을 보이지 않은 그룹에서 완치 비율은 6%였다.
오자니모드에 반응하는 450명 이상의 환자를 대상으로 한 52주간의 유지관리 단계에서 완치비율은 두 배 복용그룹에선 37%, 위약그룹에선 18.5%로 조사됐다. 전체적으로 증세 개선효과는 두 배 복용그룹에서 60%, 위약그룹에선 41%로 나타났다.
특히 오자니모드는 대장내시경 검사에서 궤양과 염증을 볼 수 없을 정도까지 점막치유 효과가 좋은 것으로 나타났다. 두 배 복용 그룹에서 약 30%가 점막치유를 보였다. 이는 위약그룹의 14%보다 두 배 이상 높은 결과였다.
미국 식품의약국(FDA)는 이런 결과를 토대로 지난 5월 궤양대장염 치료에 오자니모드 사용을 승인했다. 마운트 시나이 병원에선 이미 환자들 치료에 이 약을 쓰고 있다고 콜롬벨 센터장은 밝혔다.
그러나 오자니모드 처방에는 부작용도 수반된다고 공동저자 중 한 명인 클리블랜드 클리닉의 IBD 책암자인 벤자민 코언 교수는 지적했다. 심장 박동이 비정상적으로 느려질 위험을 증가시킬 수 있으며 치료하지 않을 경우 시력을 잃을 수 있는 눈병의 하나인 황반부종을 일으킬 수도 있다. 이 때문에 처방 전에 심전도 검사와 안과 검사를 반드시 거쳐야 한다.
또 오자니모드는 면역세포에 영향을 미치기 때문에 치료 도중 다른 질환에 감염될 위험이 높아진다. 논문에 따르면 유도기간 오자니모드를 복용한 환자의 임파구 수치는 54% 감소했다. 임상실험 도중 대상포진에 감염된 환자가 유도단계에서 3명, 유지단계에서 5명이 나왔다. 반면 위약그룹에선 대상포진 감염자가 1명도 나오지 않았다.